人民網(wǎng)杭州9月18日電 （王亞微）近日，中國慢性髓性白血病診療新進(jìn)展研討會(huì)暨達(dá)希納一線上市新聞發(fā)布會(huì)在杭州舉行。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授、北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍教授、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授等出席了此次新聞發(fā)布會(huì)。

會(huì)上，專家們解讀新版《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南》，探討達(dá)希納一線獲批對(duì)慢粒治療的巨大推動(dòng)作用，并就如何早日實(shí)現(xiàn)慢粒的“功能性治愈”提出保障路徑。

達(dá)希納慢性髓性白血病一線治療適應(yīng)癥的獲批意味著新診斷的慢粒患者可以直接接受達(dá)希納治療，從而更快達(dá)到深層分子學(xué)緩解。此外，歐洲臨床研究方面的進(jìn)展表明：無治療緩解（TFR），即功能性治愈，成為慢粒治療的更高目標(biāo)。

可治、可控到可愈——三部曲鋪就希望之路

會(huì)上， 專家們首先對(duì)慢粒進(jìn)行了介紹。慢性髓性白血病，俗稱“慢粒”。據(jù)介紹，慢粒占成人白血病的15%，全球年發(fā)病率為1.6-2/10萬。在中國幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示慢粒發(fā)病率為0.39-0.55/10萬，但是中國慢粒患者較西方更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲，而西方為67歲。慢粒早期多數(shù)沒有明顯體征或者癥狀；但如果不及時(shí)治療，通常在3到5年內(nèi)可能進(jìn)展至終末急性期而導(dǎo)致死亡。

慢粒備受關(guān)注，不僅因?yàn)槠鋬措U(xiǎn)，更因?yàn)樗�是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進(jìn)行有效治療的癌癥。伴隨藥物治療和檢測技術(shù)的進(jìn)步，慢粒更是典范性地詮釋了從不治之癥到可治，可控，甚至可愈的希望之路。

15年前，雖然造血干細(xì)胞移植給患者帶來希望，實(shí)現(xiàn)可治，但是移植畢竟受限于供者有無、患者年齡等多種因素。分子靶向藥物--酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，打破了這種受限的治療。如今，持續(xù)一線TKI治療的慢粒患者的10年生存率已經(jīng)可以達(dá)到85%~90%。分子靶向藥物是指在細(xì)胞分子水平上針對(duì)已經(jīng)明確的致癌位點(diǎn)設(shè)計(jì)藥物，讓腫瘤細(xì)胞特異性死亡，而不會(huì)波及正常組織細(xì)胞。慢粒的特異靶點(diǎn)就是Bcr-Abl融合蛋白。

從可治到可控，分子靶向居功至偉；而“同步高配”、敏感而嚴(yán)格的分子學(xué)基因檢測也功不可沒。聚合酶鏈反應(yīng)PCR檢測是分子學(xué)檢測中常用的手段。通過PCR，醫(yī)生對(duì)微小的疾病殘留明察秋毫，定期PCR監(jiān)測能加強(qiáng)依從、個(gè)性化調(diào)整用藥、提升療效，真正把慢粒轉(zhuǎn)為“慢病”，實(shí)現(xiàn)“可控”。

從可控到可愈，慢粒治療能否再有大的突破？患者能否到達(dá)停藥門檻而健康生活？2013年的《指南》就提出“功能性治愈”，新版指南更積極明確：“盡快達(dá)到完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)以及更深的分子學(xué)反應(yīng)是CML治療的遠(yuǎn)期目標(biāo)，改善生活質(zhì)量和功能性治愈是CML治療的長期目標(biāo)。”從科學(xué)家（Virchow 和Bennet）1845年首次發(fā)現(xiàn)并描述慢性粒細(xì)胞白血病到今天，科學(xué)一再突破，曙光不斷擴(kuò)大。

規(guī)范治療和監(jiān)測，更快達(dá)成無治療緩解（TFR）

此次新聞發(fā)布會(huì)上，無治療緩解（TFR）成為大家討論的焦點(diǎn)話題。實(shí)現(xiàn)持續(xù)的深度分子學(xué)反應(yīng)（功能性治愈的標(biāo)桿），就可能達(dá)成無治療緩解。正是因?yàn)槎�代靶向藥物顯著的療效，使醫(yī)生與患者對(duì)治療結(jié)果的預(yù)期不斷升高，不僅活得時(shí)間長、活得質(zhì)量好，部分患者還可能實(shí)現(xiàn)停藥后長期緩解。而循證醫(yī)學(xué)研究和最新指南指明了治愈路徑。

據(jù)了解，歐洲臨床研究的數(shù)據(jù)表明，接受達(dá)希納一線治療的慢性期慢性髓性白血病患者中，6年隨訪發(fā)現(xiàn)累積56%的患者能夠獲得深層分子學(xué)緩解（MR4.5），而MR4.5這個(gè)指標(biāo)是進(jìn)入無治療緩解研究的門檻條件。最新的無治療緩解研究數(shù)據(jù)表明，獲得持續(xù)MR4.5的患者停藥后，中位隨訪48周后有超過一半的人維持無治療緩解狀態(tài)，無需藥物治療。

達(dá)希納一線適應(yīng)癥獲批，有望幫助慢性髓性白血病患者達(dá)到更早、更深的分子學(xué)緩解。這將在很大程度上推動(dòng)慢粒領(lǐng)域的治療，甚至使患者有希望達(dá)到無治療緩解，從而減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和提高生活質(zhì)量。

今年《中國血液學(xué)雜志》也正式發(fā)表了《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南2016版》。新聞發(fā)布會(huì)上，專家解讀了最新《指南》的更新，明確了無治療緩解就是功能性治愈，并進(jìn)一步明確了更早更深的分子學(xué)緩解是患者最終實(shí)現(xiàn)無治療緩解的基礎(chǔ)。控制慢粒，目前簡便而靈敏的檢測方法是PCR。定期PCR療效檢測，為與患者討論和評(píng)估病情創(chuàng)造良好條件，及時(shí)知道病情是否得到很好的控制，有無停藥的機(jī)會(huì)及是否已達(dá)到治愈的目標(biāo)，停藥才安心、放心。

患者-抵達(dá)未來之路的源動(dòng)力

如果慢粒最終實(shí)現(xiàn)全面功能性治愈，就有望在人類抗癌歷史上創(chuàng)造新的里程碑。這是一個(gè)已經(jīng)給我們展現(xiàn)無限可能和巨大希望的疾病治療領(lǐng)域。

慢粒治療的最近進(jìn)展能否惠及更多慢粒患者？ “慢粒”治療在中國的演進(jìn)見證了我國醫(yī)療保障事業(yè)的發(fā)展，目前已經(jīng)有10余個(gè)省份把慢粒納入了大病醫(yī)保的范疇。而越早實(shí)現(xiàn)無治療緩解，意味著病人及其家庭健康、尊嚴(yán)、有品質(zhì)的生活，以及更大的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值和各利益攸關(guān)方都樂見的社會(huì)價(jià)值。相信更有力的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)和更新的指南都有助于相關(guān)部門評(píng)估以無治療緩解為目標(biāo)的新治療方案。

9月22日是國際慢粒日，除了藥物一線獲批的突破，諾華腫瘤（中國）和與會(huì)人士也呼吁社會(huì)各界行動(dòng)起來，把關(guān)愛落實(shí)到一線，讓慢粒患者得到更多關(guān)愛和保障、更多信息與信心，管理疾病，迎接健康。

小貼士：

為了有助于實(shí)現(xiàn)治療里程碑，患者可以做些什么？

?嚴(yán)格遵醫(yī)囑服藥

?接受定期標(biāo)準(zhǔn)化PCR 檢測以監(jiān)測進(jìn)展情況

?遵守與醫(yī)生的隨訪約定

?如果出現(xiàn)不良反應(yīng)要及時(shí)與醫(yī)生交流

?如果未實(shí)現(xiàn)治療里程碑，與醫(yī)生溝通，看是夠需要改變治療以獲得更深度的緩解 

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