人類基因編輯技術(shù)有了“底線”

科技日報記者從中國科學(xué)院獲悉，人類基因編輯研究委員會15日在美國華盛頓正式就人類基因編輯的科學(xué)技術(shù)、倫理與監(jiān)管向全世界發(fā)布研究報告，并從基礎(chǔ)研究、體細(xì)胞、生殖細(xì)胞/胚胎基因編輯三方面提出相關(guān)原則。中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員裴端卿作為委員會中唯一一位中國學(xué)者，全程參與了研究討論工作。

近年來，基因編輯技術(shù)因能夠?qū)崿F(xiàn)對特定DNA片段的敲除、加入而備受科學(xué)家青睞。它推動了科學(xué)研究，但也對社會倫理和人類安全提出了挑戰(zhàn)。裴端卿介紹，此次報告提出的基本原則，不僅代表基因編輯領(lǐng)域科學(xué)家的共識，還代表了全球頂級的倫理學(xué)家、社會學(xué)家、哲學(xué)家、社會活動家的廣泛共識。

“這些原則有望為科學(xué)界對相關(guān)問題探索提供可接受的權(quán)威性依據(jù)。”裴端卿說，各國可以參照本研究的成果與建議，結(jié)合自身國情及現(xiàn)有法律，來制定人類基因編輯的管理條例甚至立法。

2015年12月，由美國科學(xué)院、美國醫(yī)學(xué)院、英國皇家學(xué)會、中國科學(xué)院聯(lián)合組織的人類基因編輯峰會在華盛頓召開，隨后便成立了人類基因編輯研究委員會。經(jīng)過長達(dá)14個月的工作，終于形成了研究報告。

裴端卿介紹，首次人類基因編輯峰會對中國在人類基因編輯研究的倫理問題進(jìn)行了卓有成效的討論，充分肯定了中國學(xué)者在這一領(lǐng)域研究的倫理合理性。此次發(fā)布的報告為人類基因編輯技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展與運用提出了系統(tǒng)性、原則性框架，具有積極意義。

報告指出，基礎(chǔ)研究可“在現(xiàn)有的管理條例的框架下進(jìn)行，包括在實驗室對體細(xì)胞、干細(xì)胞系、人類胚胎的基因組編輯來進(jìn)行基礎(chǔ)科學(xué)研究試驗”；對體細(xì)胞基因編輯可利用現(xiàn)有的監(jiān)管體系來管理，要把臨床試驗與治療限制在疾病與殘疾的診療與預(yù)防范圍內(nèi)，在應(yīng)用前要廣泛征求大眾意見；在生殖（可遺傳）基因編輯方面，開展臨床研究試驗要有令人信服的治療或者預(yù)防嚴(yán)重疾病、嚴(yán)重殘疾的目標(biāo)，“并在嚴(yán)格監(jiān)管體系下使其應(yīng)用局限于特殊規(guī)范內(nèi)”。

報告強(qiáng)調(diào)，任何可遺傳生殖基因組編輯“應(yīng)該在充分的持續(xù)反復(fù)評估和公眾參與條件下進(jìn)行”。為此，委員會特別就開展可遺傳生殖系統(tǒng)基因編輯提出了10條規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)，包括：缺乏其他可行治療辦法，僅限于預(yù)防某種嚴(yán)重疾病，僅限于編輯已經(jīng)被證實會致病或強(qiáng)烈影響疾病的基因等。

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人類生殖細(xì)胞基因編輯：謹(jǐn)慎放開

“基因剪刀”可“改造”胎兒

基因編輯技術(shù)也被稱為“基因剪刀”。眾所周知，脫氧核糖核酸（DNA）是主要遺傳物質(zhì)，呈螺旋互繞的雙鏈結(jié)構(gòu)。在DNA鏈條上，一個具有某種功能的片段就是基因。基因編輯技術(shù)可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼，由于對DNA鏈有剪斷操作，“基因剪刀”是形象的說法。

操縱基因即可控制生物性狀，“基因剪刀”可能帶來深遠(yuǎn)影響。理論上，基因編輯可改變特定的遺傳性狀，因而可用來“改造”胎兒，讓其不再攜帶家族遺傳的缺陷基因或致病基因。

多國科學(xué)家已開始積極探索利用基因編輯技術(shù)治療疾病。目前全球最流行的“基因剪刀”是2013年興起的CRISPR-Cas9技術(shù)，主要發(fā)明者之一是出生在中國的美籍華人科學(xué)家張峰。

“定制嬰兒”是最大擔(dān)憂

不過，這項技術(shù)也引發(fā)對“定制嬰兒”等倫理問題的擔(dān)憂。

由于基因編輯技術(shù)尚未成熟，一些人擔(dān)心，基因編輯過程中一旦出現(xiàn)微小錯誤，將可能在人類基因庫中留下長久后果，因而對這項技術(shù)充滿恐懼。

另外也有科學(xué)家擔(dān)心，被用來預(yù)防基因疾病的技術(shù)，可能被用來增強(qiáng)智力；或制造在體力上適合承擔(dān)某種特殊任務(wù)的人類，比如戰(zhàn)士。

倫理學(xué)家擔(dān)心，如果放開基因編輯在胚胎上的應(yīng)用，可能會導(dǎo)致該技術(shù)應(yīng)用于改變?nèi)说纳砀摺⒅橇Φ确矫妫�也就是說用于“人類增強(qiáng)”。“人類增強(qiáng)”被倫理學(xué)家認(rèn)為是處于非治療目的，通過自然或人工的手段，暫時性或永久性地克服人體局限。

對于這些問題，科學(xué)家、倫理學(xué)家、法律專家和患者團(tuán)體，進(jìn)行了好幾年的討論。

允許“有條件”用于預(yù)防嚴(yán)重（基因）疾病

在2月15日發(fā)布的這份名為《人類基因編輯——科學(xué)、倫理和監(jiān)管》的報告中，美、中等22名多國科學(xué)家指出，在未來一些特殊情況下，應(yīng)該允許改變?nèi)祟惿�殖�?xì)胞的基因組，比如用在預(yù)防有嚴(yán)重（基因）疾病的小孩出生。這是國際社會對“基因剪刀”如何使用給出一個初步的結(jié)論。

簡單地說，就是允許科學(xué)家“剪掉”一些“壞”基因，以防止患有鐮狀細(xì)胞貧血、囊性纖維化等一些重大遺傳疾病的嬰兒出生。

不過，為了嚴(yán)格監(jiān)管，這份長達(dá)216頁的報告當(dāng)中，對基因編輯的適用條件提出一系列嚴(yán)格的要求。

1.沒有其他合理手段可以嘗試。2.科學(xué)家們必須嚴(yán)格證實，這些被編輯的基因?qū)е铝酥卮蠹膊。�或讓重大疾病的發(fā)病率極大提高。3.需要可信的臨床前與臨床試驗，來評估這一手段的風(fēng)險與收益，確保參與者的健康與安全。4.研究人員要對參與者進(jìn)行長達(dá)幾代的跟蹤分析，了解長期風(fēng)險等。

根據(jù)這項報告，在人類生殖細(xì)胞應(yīng)用基因編輯的門檻依然很高，設(shè)置的條件使得能符合要求的情形并不太多。

副作用可能因客觀原因無意發(fā)生

該報告補(bǔ)充說，現(xiàn)在，基因編輯技術(shù)不應(yīng)該用于增強(qiáng)人類智能等非治療性目的，因為這樣做被認(rèn)為是不公平的。人們還擔(dān)憂，支付得起這項技術(shù)的富人與支付不起的窮人之間的鴻溝會進(jìn)一步拉大。

但事實上，治療疾病和增強(qiáng)功能之間的邊界往往很模糊，即“基因剪刀”的副作用很可能因為客觀原因而無意發(fā)生。例如，GRIN2B基因不僅與自閉癥有關(guān)，其蛋白水平也和認(rèn)知能力相關(guān)。這意味著，為了預(yù)防自閉癥而編輯這個基因后，可能會同時提高智力水平。（鐘禾）