地貧移植供體不再難找 有血緣關系即可成供者

準備做手術的小女孩。（圖片來源：廣州日報 蘇俊杰/攝）

地貧患兒接受移植手術，再也不用擔心找不到供體啦！昨日上午，記者從南方醫科大學南方醫院兒科召開的新聞發布會上獲悉，該院的研究團隊利用“半相合移植技術”，將跟患者有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血進行“互補性移植”，徹底解決了地貧移植的供者問題，治愈率高達96%。這一技術同樣也適用于兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療。只要是跟患者有親緣關系的人，都可成為移植供者。

以前：3/4的患者找不到合適骨髓供者

南方醫科大學南方醫院兒科主任李春富介紹， 地中海貧血（簡稱地貧）多發于地中海沿岸，中東、中亞和東南亞等地區國家，我國以廣東、廣西和海南省發病率最高，其中重型β-地貧者須終生輸血維持生命。而長期大量輸血會使鐵負荷嚴重超載，因此，患者必須進行祛鐵治療。“按預期壽命40年計算，每個病人需要400萬元的花費，而且每個患者每年還需耗費16000毫升寶貴的血資源。”

“造血干細胞移植是目前唯一有效根治重型β-地貧的方法。” 李春富介紹，在地貧移植手術中，同胞移植和非親緣移植治愈率比較高。

在南方醫院，尤其是在2009年改良了移植技術之后，同胞移植和非親緣移植治愈率已達90%以上。

“在此之前，地貧患者的移植主要是同胞移植和非親緣移植手術。” 李春富介紹，而造血干細胞移植，均要求供者和受者的骨髓配對必須完全吻合，叫“全相合”，否則極易產生排異反應。然而，配對完全吻合的幾率，只有同卵雙生的雙胞胎才是100％，而沒有血緣關系人群，全相合的概率只有十萬分之一。

據統計，有3/4的地貧患者找不到合適骨髓供者。以南方醫院為例，截至上個月底，在該院兒科申請移植的注冊病人高達3171人，配對成功的只有715例。

應用：可用于兒童白血病和再障治療

“值得一提的是，這種‘互補性移植技術’也已應用在對兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病的治療中，也已經獲得很好的療效。” 李春富介紹，將這一技術應用對兒童白血病的治療中，30例患者，治愈率為64.3%，總體生存率70%多。尤其是對于在移植前病情得到緩解的患者，治愈率達到了73%。

李春富介紹，利用這種互補性移植治療地貧和白血病的兩項成果，已分別被今年美國血液病協會年會確定為大會報告。“這就意味著這一移植技術已經達到國際領先水平。這使得所有地貧、兒童白血病以及再障等疾病患者，只要父母和其他親屬健在，都可以接受移植治療。”

“解決了供者的難題，就意味著符合移植條件的患者大幅增加。”李春富說，但這也意味著，患者的待床期將更長了。因為醫院的移植規模有限，很難及時為患者進行移植。

盡管南方醫院兒童移植中心目前已是全球規模最大的地貧移植中心，但每年也只能完成80例地貧移植手術。“按傳統的移植技術，目前配對成功的患者為715例，就算50%的病人到兄弟醫院做移植，在南方醫院兒科待床時間也長達4年多。”他說，如果利用新的技術，為要求移植的3171例患者做手術，患者的待床期就更長了。李春富呼吁，政府和社會共同創建一個更大規模的兒童移植中心。

如今：父母子女兄弟姐妹堂表親都可當供者

李春富介紹，為了解決移植供者問題，南方醫院兒科團隊從2010年開始研究“半相合（父母）供者移植技術”，經歷6年研究，創立了一個全新的移植概念：互補性移植（NF-CT-14-TM），即將跟患者有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血序貫移植，中間使用藥物橋接，達到優勢互補和雙保險效果。

“我們這里雖然說的是父母，但其實凡是跟患者有血緣關系的親屬，都可以成為半相合供者。”李春富解釋，按照遺傳規律，人類的遺傳基因一半來自父親，另一半來自母親，這就使得父母和孩子之間的染色體有一半是相吻合的。所謂“半相合”技術，在醫學上叫做“單倍型相合骨髓移植”，只要求供髓者、受髓者之間的白細胞抗原一半相同就可以了，其實，這就意味著凡是有親緣關系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表親之間的骨髓都可進行半相合移植。

而南方醫院兒科的“半相合（父母）供者移植技術”，將有親緣關系的“半相合供者”的造血干細胞與無關供者的臍血結合了起來，相當于雙次移植，“適者生存”，無論哪一種骨髓最后“勝利”，都可以成功。“而且，無關供者的臍血也無需完全配對，這就使得任何一個有親屬健在的患者，都不用再擔心供者的問題。”

李春富介紹，從2014年到現在，已有31例地貧患者接受了該方案移植，除1例外，30例病人移植成功，治愈率高達96%。而且，伴有極少的嚴重排異反應，是目前全球記錄的最好成績。（記者 黃蓉芳）