單倍型造血干細胞移植為患者帶來希望

近日，由中華醫學會血液學分會、北京大學血液病研究所聯合主辦的‘“移植的藝術”——聚焦單倍型移植’學術會議暨2016年中華醫學會血液學分會單倍型移植學術會議在北京大學人民醫院召開，百余位海內外學者參會。會上，來自中國、美國、法國、德國、意大利、日本、韓國等多位造血干細胞移植領域的知名專家和與會者共同分享了單倍型造血干細胞移植近年來的發展與成就。

黃曉軍 教授,Leo Luznik以及Takanori Teshima教授

造血干細胞移植以往要求HLA配型全相合，只能在同胞之間或骨髓庫找到，配型成功幾率只有25%[1]，很多患者因沒有同胞供者或等待骨髓時間過長而死亡。而單倍型移植技術，以國際原創的單倍型移植治療體系-“北京模式”為例，只要求HLA配型部分相合，這樣父母、子女、表兄弟、叔叔等親屬都可以成為合適供者，該技術將為需要進行造血干細胞移植但又找不到全相合配型的患者，在短時間內找到供者，提供了更多救治機會。

在此次‘“移植的藝術”---聚焦單倍型移植’會議上，圍繞單倍型移植，我國及多位外知名專家就移植適應癥進展、新的移植模式探討、移植合并癥及復發的防治新策略、基礎研究進展及移植相關臨床試驗等話題分別做了精彩的主題報告。大會主席、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任、中華醫學會血液學分會主任委員黃曉軍教授在開幕致辭與大會報告中介紹了中國造血干細胞移植尤其是單倍型移植事業的創新與發展。

黃曉軍教授指出，造血干細胞移植新的治療體系——“北京模式”，開啟了單倍型移植的先河，使“父母供子女”、“子女供父母”等移植方式成為可能。“北京模式”成為國際公認的模式，得到了全國50余家移植中心及意大利、以色列等十余家海外中心應用，全球50%以上單倍型移植病例均使用這一技術。

黃曉軍 教授

2015年6月，由黃曉軍教授主導、北京大學人民醫院王昱副主任醫師和南方醫科大學南方醫院劉啟發教授為第一作者的論文“急性髓系白血病第一次緩解期單倍型與同胞全合造血干細胞移植療效對比”發表在頂級學術期刊Blood雜志。該項研究發現，對于第一次緩解期的中高危急性髓系白血病，親緣單倍型移植與同胞相合移植等同療效。

北京大學人民醫院牽頭的多中心前瞻臨床試驗顯示：進入臨床試驗研究231例單倍型及219例同胞相合病例，3年無病生存率、3年總生存率、3年累積復發率、非復發死亡率均相差無幾，單倍型移植獲得與同胞相合移植等同的療效，進一步確立了其一線治療地位，解決供者來源匱乏問題。

參會專家之一，美國MD Anderson移植與細胞治療中心主任、國際骨髓移植研究中心（CIBMTR）前任主席、美國骨髓移植學會（ASBMT）終身成就獎獲得者Richard Champlin教授表示，中國單倍型移植技術的發展與成就是有目共睹的，已經成為大家公認的單倍型造血干細胞移植體系之一。此次會議的舉辦為了增加國際同行間的交流，探討如何更好地應用單倍型造血干細胞移植造福患者，非常有好處。

Richard Champlin 教授

除了白血病，單倍型移植技術在再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征、地中海貧血等惡性血液病方面應用也很廣泛。以往，異基因造血干細胞移植僅限于白細胞分化抗原相合同胞（即兄弟姐妹）或骨髓庫非血緣供者。但同胞供者HLA配型相合機率為25%，骨髓庫找到無關供者的機率僅為1/5~10萬。我國既往特有的獨生子女政策，使找到同胞供者的機率大幅降低。

供者來源匱乏同樣是世界性難題。來自美國的知名造血干細胞移植專家Robert Gale教授在會議間歇向記者表示，單倍型造血干細胞移植是目前全球都在推動發展的移植技術，它可以作為替代性供者解決很多臨床實際問題。中國在這方面做得很出色，有一些很好的研究出來，顯示單倍型的療效可以與全相和移植類似。但單倍型移植仍有一些問題亟待探索，國際性的多中心臨床研究可能是一個解決方案。

Robert Gale 教授

此次‘“移植的藝術”---聚焦單倍型移植’學術會議暨2016年中華醫學會血液學分會單倍型移植學術會議的圓滿召開，欣喜地看到為了讓患者有更多救命的機會，我國的血液病工作者研究出了HLA配型不全相合親屬單倍型造血干細胞移植“北京方案”獲得了國際同行的廣泛認可與贊許。更令人鼓舞的是，單倍型移植技術使得幾乎所有患者均有至少一位HLA部分相合的親屬供者，包括父母、子女、同胞、表親，幾乎有了100%的救命機會。

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