四川大學(xué)開展世界首例CRISPR療法人體試驗

四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類臨床試驗：他們從一位轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進行基因修改后再注入患者體內(nèi)。

用其他基因編輯技術(shù)開展的早期臨床試驗已經(jīng)表現(xiàn)出很好的療效，而引入CRISPR技術(shù)，會讓治療變得更加簡單高效。據(jù)《自然》雜志網(wǎng)站16日報道，盧鈾這次的試驗已經(jīng)于今年7月獲得醫(yī)院倫理團評審?fù)ㄟ^。本計劃8月就向病人注射經(jīng)過CRISPR基因編輯的細胞，但因培養(yǎng)和擴增細胞比預(yù)期所用時間延長，試驗不得不推遲到10月28日。

他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細胞中負責(zé)編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實驗室對編輯過的細胞培養(yǎng)擴增，達到一定數(shù)量后再重新注入患者體內(nèi)。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產(chǎn)生應(yīng)答反應(yīng)，癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內(nèi)繁殖擴散。盧鈾希望，經(jīng)過修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。

盧鈾表示，試驗進展順利，他們很快會對患者進行第二次注射，但因簽有保密協(xié)議，他拒絕透露更多細節(jié)。整個試驗計劃有10人參加，每個病人根據(jù)病情會分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會在注射之后的6個月內(nèi)關(guān)注參與患者是否出現(xiàn)嚴重副作用，6個月后再評估該療法的效果。

美國賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界競相開展基因編輯療法的人類臨床試驗。（記者聶翠蓉）