四川大學開展世界首例CRISPR療法人體試驗

四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術人類臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進行基因修改后再注入患者體內。

用其他基因編輯技術開展的早期臨床試驗已經表現出很好的療效，而引入CRISPR技術，會讓治療變得更加簡單高效。據《自然》雜志網站16日報道，盧鈾這次的試驗已經于今年7月獲得醫院倫理團評審通過。本計劃8月就向病人注射經過CRISPR基因編輯的細胞，但因培養和擴增細胞比預期所用時間延長，試驗不得不推遲到10月28日。

他們利用CRISPR技術讓免疫細胞中負責編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實驗室對編輯過的細胞培養擴增，達到一定數量后再重新注入患者體內。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產生應答反應，癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內繁殖擴散。盧鈾希望，經過修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。

盧鈾表示，試驗進展順利，他們很快會對患者進行第二次注射，但因簽有保密協議，他拒絕透露更多細節。整個試驗計劃有10人參加，每個病人根據病情會分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會在注射之后的6個月內關注參與患者是否出現嚴重副作用，6個月后再評估該療法的效果。

美國賓夕法尼亞大學免疫學專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界競相開展基因編輯療法的人類臨床試驗。（記者聶翠蓉）