在大量動物實驗、分子調控網絡及隨機臨床對照研究的基礎上，應用全反式維甲酸和三氧化二砷聯合方案，通過全國多中心臨床研究，協同靶向治療535名初發急性早幼粒細胞白血病（APL）患者，5年無病生存率達92.9%。應用該治療方案的長期安全性由此得到充分證明。上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院、上海血液學研究所陳賽娟院士研究組日前在最新一期《血液》雜志上發表了隨訪研究論文。

陳賽娟院士研究組為闡明APL的發病原理和治療機理邁出至關重要的第一步，提出協同靶向治療，即用全反式維甲酸和三氧化二砷聯合方案，前者是維生素A的衍生物，沒有化療副作用，后者就是人們常說的“砒霜”。

研究表明，對維甲酸、化療耐藥的APL復發病人應用三氧化二砷，完全緩解率可達90%以上。通過對85名APL初發病人聯合用藥隨訪7年的研究，表明5年無病生存率達到90%以上。科研人員還通過多年的跟蹤調查，指出全反式維甲酸、砷劑組合治療方法療效好，未出現毒性或腫瘤擴散的報道。

據悉，陳賽娟研究組目前正在將APL協同靶向治療的思路進一步拓展至其他類型白血病，已在國際上率先提出DNA甲基轉移酶3A（DNMT3A）等表觀遺傳相關基因異常是構成急性白血病發病的第三類致病基因的理論，證實了DNMT3A基因突變是急性單核細胞白血病的始動因素之一，是診斷和預后監測的重要分子標志和藥物靶標。

此外，研究組還在慢性粒細胞白血病急性變和M2b急性髓系白血病多步驟發病原理研究方面取得了系列重要發現，為拓展白血病協同靶向療法奠定了重要基礎。（記者胡德榮）