日前，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則》（以下簡(jiǎn)稱《指導(dǎo)原則》），指導(dǎo)企業(yè)最大程度利用已有數(shù)據(jù)，通過(guò)數(shù)據(jù)外推來(lái)完善和豐富兒科人群用藥信息，指導(dǎo)臨床用藥。

長(zhǎng)期以來(lái)，在兒科患者中開(kāi)展臨床試驗(yàn)需要面對(duì)諸如實(shí)際操作困難、生長(zhǎng)發(fā)育差異顯著等各種挑戰(zhàn)，難以通過(guò)大規(guī)模確證性臨床試驗(yàn)獲得患兒研究數(shù)據(jù)。兒科人群用藥問(wèn)題急迫。適當(dāng)?shù)臄?shù)據(jù)外推可以將已知中國(guó)成人的研究信息和結(jié)論，擴(kuò)展到未知的兒科人群，從而提高兒科人群用藥可及性。

《指導(dǎo)原則》指出，將某種藥物的成人數(shù)據(jù)外推至兒科人群時(shí)，該藥物需已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)，同時(shí)需根據(jù)國(guó)外是否已獲批兒科人群適應(yīng)癥、是否已有國(guó)內(nèi)外兒科人群應(yīng)用的參考文獻(xiàn)或其他支持性數(shù)據(jù)，分情況展開(kāi)。

最理想的情形是已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)且國(guó)外兒科人群適應(yīng)癥已獲批。這種情況下，若有充分證據(jù)顯示國(guó)內(nèi)外疾病流行病學(xué)、病因和國(guó)內(nèi)外成人患者試驗(yàn)數(shù)據(jù)等不存在顯著差異，可直接沿用國(guó)外兒科人群數(shù)據(jù)。

對(duì)于已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)，國(guó)內(nèi)外兒科人群適應(yīng)癥均未獲批、但已有國(guó)內(nèi)外兒科人群臨床用藥證據(jù)的情形，可通過(guò)系統(tǒng)評(píng)價(jià)方法，將現(xiàn)有研究證據(jù)作為修訂、完善兒科人群用藥信息的主要依據(jù)。

即便僅有中國(guó)成人數(shù)據(jù)，國(guó)內(nèi)外尚無(wú)兒科人群適應(yīng)癥或研究數(shù)據(jù)，但目標(biāo)適應(yīng)癥的疾病進(jìn)程和治療反應(yīng)，或者藥物的體內(nèi)暴露效應(yīng)關(guān)系在成人和兒科人群間相似，在某些情況下，成人臨床療效試驗(yàn)數(shù)據(jù)仍可合理外推使用。但需要再通過(guò)試驗(yàn)，獲取兒科人群的安全性數(shù)據(jù)，驗(yàn)證擬定劑量的合理性。

《指導(dǎo)原則》鼓勵(lì)研發(fā)企業(yè)在兒科人群用藥開(kāi)發(fā)的早期階段就數(shù)據(jù)外推與監(jiān)管部門進(jìn)行溝通。應(yīng)用《指導(dǎo)原則》時(shí)，應(yīng)同時(shí)參考藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范、人用藥品注冊(cè)技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)會(huì)和其他國(guó)內(nèi)外已發(fā)布的相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則。（記者陳燕飛）