日前，國家食品藥品監管總局發布《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》（以下簡稱《指導原則》），指導企業最大程度利用已有數據，通過數據外推來完善和豐富兒科人群用藥信息，指導臨床用藥。

長期以來，在兒科患者中開展臨床試驗需要面對諸如實際操作困難、生長發育差異顯著等各種挑戰，難以通過大規模確證性臨床試驗獲得患兒研究數據。兒科人群用藥問題急迫。適當的數據外推可以將已知中國成人的研究信息和結論，擴展到未知的兒科人群，從而提高兒科人群用藥可及性。

《指導原則》指出，將某種藥物的成人數據外推至兒科人群時，該藥物需已有中國成人數據，同時需根據國外是否已獲批兒科人群適應癥、是否已有國內外兒科人群應用的參考文獻或其他支持性數據，分情況展開。

最理想的情形是已有中國成人數據且國外兒科人群適應癥已獲批。這種情況下，若有充分證據顯示國內外疾病流行病學、病因和國內外成人患者試驗數據等不存在顯著差異，可直接沿用國外兒科人群數據。

對于已有中國成人數據，國內外兒科人群適應癥均未獲批、但已有國內外兒科人群臨床用藥證據的情形，可通過系統評價方法，將現有研究證據作為修訂、完善兒科人群用藥信息的主要依據。

即便僅有中國成人數據，國內外尚無兒科人群適應癥或研究數據，但目標適應癥的疾病進程和治療反應，或者藥物的體內暴露效應關系在成人和兒科人群間相似，在某些情況下，成人臨床療效試驗數據仍可合理外推使用。但需要再通過試驗，獲取兒科人群的安全性數據，驗證擬定劑量的合理性。

《指導原則》鼓勵研發企業在兒科人群用藥開發的早期階段就數據外推與監管部門進行溝通。應用《指導原則》時，應同時參考藥物臨床試驗質量管理規范、人用藥品注冊技術要求國際協調會和其他國內外已發布的相關技術指導原則。（記者陳燕飛）