“當你還是孩子，它剝奪你大聲哭泣的權利；當你正值少年，它桎梏你實現(xiàn)心中的夢想……”。在2018年第三屆中國血小板日公益活動現(xiàn)場的大屏幕正播放著小女孩兒晶晶（化名）故事的公益短片，她從小就喜歡跳舞，可是罹患原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）讓她的夢想變得遙不可及。

ITP是一種常見的出血性疾病

ITP也稱為原發(fā)免疫性血小板減少癥，是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，主要是由于機體內免疫功能異常導致的血小板破壞增多和血小板生成減少所致，是最為常見的出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。免疫性血小板減少癥(ITP)在成年人群中發(fā)病率為5-10/10萬，60歲以上老年人是高發(fā)群體，育齡期女性發(fā)病率也高于同齡男性。在兒童群體中，ITP亦是最常見的出血性疾病，年發(fā)病率約為4-5/10萬。

ITP更是一種可以致死的“良性”疾病

北京協(xié)和醫(yī)院血液內科主任醫(yī)師趙永強教授介紹:“ ITP患者主要有兩大類癥狀，一類表現(xiàn)為乏力、嗜睡、抑郁和精神不振等。由于ITP疾病本身所致和可能的出血風險導致的患者精神緊張，部分ITP患者會出現(xiàn)明顯的乏力、嗜睡和抑郁等精神癥狀，生活質量嚴重下降。另一類是出血相關癥狀，一般認為，血小板計數(shù)低于50 x 109/L時有潛在的出血風險，血小板計數(shù)下降會導致皮膚黏膜出血、顱內出血、大量胃腸道出血等，嚴重的會導致死亡。因此，ITP也是一種可以致死的“良性”疾病。”

ITP現(xiàn)有治療方案存在挑戰(zhàn)

《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國專家共識》（2016年版）指出，ITP治療目標是提高患者血小板計數(shù)到安全的水平并盡可能避免出血事件的發(fā)生。然而，現(xiàn)有治療方案還存在著一定的挑戰(zhàn)，如一線糖皮質激素治療ITP可以獲得近80%的有效率，但是約1/3的患者會出現(xiàn)復發(fā)。而且，長期應用糖皮質激素治療，部分患者還可出現(xiàn)骨質疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病等不良反應，青少年患者過量使用甚至會影響生長發(fā)育。現(xiàn)有二線治療方案中，免疫抑制劑治療整體有效率不高，同時容易導致患者發(fā)生感染，嚴重的可能導致死亡；另外，脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠期并發(fā)癥的風險。

滿足ITP患者對于治療方案兼顧有效、安全與便利的需求

那么，是否有更好的方法讓激素治療無效或復發(fā)的ITP患者遠離出血風險的困擾呢？中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授介紹：“對于一線治療無效或復發(fā)的ITP患者，建議盡快轉換二線治療，以控制病情、降低出血風險的同時，避免過量激素治療所導致的不良反應。國內首個也是唯一獲批的口服小分子、非肽類TPO-R激動劑——艾曲泊帕給臨床醫(yī)生及患者帶來了新的治療選擇。它不僅可以快速提升血小板，而且不良反應少、服用方便，大大提升了患者的治療效果和用藥依從性。”

ITP家園，為患者打開的“另一扇窗”

3月20日是每年一度的中國血小板日，這個由白求恩公益基金會與ITP家園-血小板病友之家聯(lián)合發(fā)起的活動，旨在向社會大眾宣傳和普及血小板相關知識，引起社會各界對血小板相關疾病的重視，關愛血小板相關疾病患者，積極推動解決血小板均衡采集、合理輸注及科學應對輸注相關風險等問題。

作為中國血小板日的發(fā)起方和倡導者，ITP家園表示今年中國血小板日已經邁進第三個年度，通過大會主題“凝聚愛的力量”，全國已有近十多萬名血液病患者注冊，并聯(lián)合國內權威專家、學者、醫(yī)院、基金會以及各病友組織開展專家義診、醫(yī)患交流會和講座、配合醫(yī)院做患者調查、為危困患者籌款等， 讓ITP疾病在中國公眾中得到更廣泛的認知與關注，使ITP患者獲得更多關愛，增強他們的信心與疾病做斗爭。

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