1月7日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》，明確了真實(shí)世界研究的相關(guān)定義、真實(shí)世界數(shù)據(jù)的來源和適用性、真實(shí)世界研究的基本設(shè)計(jì)、真實(shí)世界證據(jù)的評價(jià)等內(nèi)容，以指導(dǎo)利用真實(shí)世界證據(jù)評價(jià)藥物的有效性和安全性等。

《指導(dǎo)原則》指出，真實(shí)世界研究是指針對預(yù)設(shè)的臨床問題，在真實(shí)世界環(huán)境下收集與研究對象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)（真實(shí)世界數(shù)據(jù)）或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù)，通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益—風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)（真實(shí)世界證據(jù)）的研究過程。真實(shí)世界證據(jù)可用于支持藥物監(jiān)管決策，包括為新藥注冊上市提供有效性和安全性證據(jù)，為已上市藥物的說明書變更提供證據(jù)，為藥物上市后要求或再評價(jià)提供證據(jù)等。

《指導(dǎo)原則》梳理了國內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的潛在來源，包括但不限于衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)、前瞻性研究設(shè)計(jì)中主動(dòng)收集的反映患者健康狀況的數(shù)據(jù)等，以期為藥物研發(fā)時(shí)選擇適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)開拓思路。《指導(dǎo)原則》明確，真實(shí)世界數(shù)據(jù)的適用性主要通過數(shù)據(jù)相關(guān)性和可靠性進(jìn)行評估；申辦方應(yīng)基于適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，形成有效的真實(shí)世界證據(jù)；真實(shí)世界證據(jù)評價(jià)應(yīng)遵循兩個(gè)主要原則，一是是否可以支持需要回答的臨床問題，二是已有的真實(shí)世界數(shù)據(jù)是否可以通過科學(xué)的研究設(shè)計(jì)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)慕M織實(shí)施及合理的統(tǒng)計(jì)分析，以得到所需的真實(shí)世界證據(jù)。（首席記者劉志勇）

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隨機(jī)對照試驗(yàn)一般被認(rèn)為是評價(jià)藥物安全性和有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，并為藥物臨床研究普遍采用。但隨機(jī)對照試驗(yàn)也有其局限性。嚴(yán)苛的入排標(biāo)準(zhǔn)使試驗(yàn)人群不能充分代表目標(biāo)人群，所采用的標(biāo)準(zhǔn)干預(yù)措施與臨床實(shí)踐并不完全一致，有限的樣本量和較短的隨訪時(shí)間導(dǎo)致對罕見不良事件探測不足等。此外，對于某些疾病領(lǐng)域，如某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)難以實(shí)施；且傳統(tǒng)的隨機(jī)對照試驗(yàn)往往需要高昂的時(shí)間成本。

因此，在藥物研發(fā)和監(jiān)管領(lǐng)域如何利用真實(shí)世界證據(jù)評價(jià)藥物的有效性和安全性，已成為全球相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)、制藥工業(yè)界和學(xué)術(shù)界共同關(guān)注且具有挑戰(zhàn)性的問題。美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)，均已在使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)對醫(yī)療產(chǎn)品進(jìn)行安全性評價(jià)，如美國于2008年啟動(dòng)哨點(diǎn)計(jì)劃，利用現(xiàn)有的電子醫(yī)療健康數(shù)據(jù)實(shí)現(xiàn)對上市后醫(yī)療產(chǎn)品安

全性的主動(dòng)監(jiān)測。