龐貝病是一種罕見病，在中國大陸，發(fā)病率約為1/40000新生兒，目前所知在世患者約200人。這兩天，在ICU住了11年的龐貝病女孩鄭宇寧引起社會(huì)強(qiáng)烈關(guān)注。

在昨日上午的政協(xié)分組討論中，鄭宇寧的故事也引起了眾多委員的熱議。省政協(xié)委員、廣東省人民醫(yī)院心血管研究所副所長(zhǎng)姚樺建議，廣東也應(yīng)該將罕見病納入特殊醫(yī)保報(bào)銷范圍，讓醫(yī)保的陽光照射到罕見病患者身上，溫暖罕見病患者。

關(guān)鍵詞：

罕見病進(jìn)醫(yī)保

現(xiàn)狀

由于罕見病病種多、每種病的患病人群少，罕見病往往得不到社會(huì)的廣泛關(guān)注，相關(guān)的研究、診斷、治療、康復(fù)、社會(huì)融入及醫(yī)療保障等各項(xiàng)權(quán)益常得不到應(yīng)有的保障。

因此，罕見病的管理不單純是一個(gè)醫(yī)學(xué)問題，也是一個(gè)社會(huì)問題。

建議

建議將罕見病納入特殊重大疾病的醫(yī)療保障和醫(yī)療救助。

同時(shí)，提高罕見病藥品的可及性，醫(yī)院對(duì)罕見病藥品進(jìn)行單獨(dú)管理，不受醫(yī)院藥品品種總數(shù)量限制。

罕見病特殊藥品不納入醫(yī)院藥占比和醫(yī)保均次費(fèi)用考核。

罕見病又稱“孤兒病”，指患病率很低、很少見的疾病。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰之間的疾病或病變。罕見病也是一類慢性嚴(yán)重性疾病，半數(shù)罕見病患者在出生時(shí)或者兒童期即可發(fā)病，病情惡化迅速，死亡率高。

罕見病的管理是社會(huì)問題

目前僅有少數(shù)病種可有效治療，大多需終身藥物治療。由于罕見病病種多、每種病的患病人群少，往往得不到社會(huì)的廣泛關(guān)注，相關(guān)的研究、診斷、治療、康復(fù)、社會(huì)融入及醫(yī)療保障等各項(xiàng)權(quán)益常得不到應(yīng)有的保障。因此，罕見病的管理不單純是一個(gè)醫(yī)學(xué)問題，也是一個(gè)社會(huì)問題。

多年來，姚樺一直從事疑難罕見病的研究和救治。她說：“罕見病發(fā)病人群少，治療方法少，治療費(fèi)用昂貴，醫(yī)保保障覆蓋不到，因病致貧、因病返貧者比比皆是。”

提及這兩天刷屏的龐貝病女孩鄭宇寧，姚樺說：“龐貝病就是罕見病，目前在廣東醫(yī)保還保障不了，醫(yī)療所需的昂貴費(fèi)用全部要患者家庭自行承擔(dān)。這個(gè)女孩住了11年ICU，到現(xiàn)在都不能離開醫(yī)院。為了維持生命，家里砸鍋賣鐵也就不難想象了�！�

肺動(dòng)脈高壓納入醫(yī)保

患者重獲“生機(jī)”

肺動(dòng)脈高壓被稱為心血管疾病中的“惡性腫瘤”，目前肺動(dòng)脈高壓幾乎無治愈可能，如果得不到有效的治療，75％患者于診斷后的5年內(nèi)死亡�；颊呋疾『螅�部分或完全喪失了勞動(dòng)能力，治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)陡增，對(duì)患者及其家庭來說更是雪上加霜。兒童罹患肺動(dòng)脈高壓相比成人更加嚴(yán)重，中位生存期僅為10個(gè)月，未經(jīng)治療會(huì)快速死亡；即便幸存，亦會(huì)嚴(yán)重影響生長(zhǎng)發(fā)育。

幸運(yùn)的是，2006年開始，我國肺動(dòng)脈高壓治療進(jìn)入了靶向藥物治療的時(shí)代，患者獲益明顯。去年11月28日，國家醫(yī)療保障局正式公布將97個(gè)談判藥品納入醫(yī)保乙類支付，多個(gè)靶向藥物也納入其中。

姚樺說，現(xiàn)在肺動(dòng)脈治療費(fèi)用從最初的聯(lián)合用藥個(gè)人花費(fèi)至少10萬元/月，已經(jīng)降至3000-4000元/月，這極大減輕了肺動(dòng)脈高壓患者和家庭的負(fù)擔(dān)。

目前，四川省、黑龍江省、吉林省、河南省、浙江省、山西省、天津市和江蘇南通市、安徽省合肥市等地先后出臺(tái)救助政策，將罕見病納入了特殊醫(yī)保的報(bào)銷，報(bào)銷比例最高達(dá)到了85%，極大地減輕了患者家庭的負(fù)擔(dān)。

為此，姚樺建議廣東將罕見病納入特殊重大疾病的醫(yī)療保障和醫(yī)療救助。同時(shí)，提高罕見病藥品的可及性，確�；颊呒皶r(shí)用上特效藥品。醫(yī)院對(duì)罕見病藥品進(jìn)行單獨(dú)管理，不受醫(yī)院藥品品種總數(shù)量限制，罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)院開放優(yōu)先快速通道。同時(shí)建議罕見病特殊藥品不納入醫(yī)院藥占比和醫(yī)保均次費(fèi)用考核，以鼓勵(lì)醫(yī)院為罕見病患者提供高質(zhì)量醫(yī)療服務(wù)。（記者汪萬里、龍錕、魏麗娜、張姝泓、張曉宜、劉春林、鄧瀟麗）