人民網(wǎng)北京5月27日電（董童）2020年5月由人民網(wǎng)·人民健康主辦的2020年全國(guó)兩會(huì)“健康中國(guó)人”系列圓桌論壇在京舉行。在25日舉行的“關(guān)注兒童用藥安全 促進(jìn)兒童健康成長(zhǎng)”主題圓桌論壇上，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲表示，兒童用藥問題主要集中在兒童藥的研發(fā)、上市前評(píng)價(jià)、上市后再評(píng)價(jià)，和臨床使用等環(huán)節(jié)。臨床研究是解決兒童用藥安全問題的必由之路，必須加強(qiáng)兒童藥全生命周期的風(fēng)險(xiǎn)管理和控制。

開展多項(xiàng)工作保證兒童藥物安全性

王曉玲提出：“醫(yī)和藥是醫(yī)療衛(wèi)生工作的兩大核心，醫(yī)生是戰(zhàn)士，藥品是武器。世衛(wèi)組織提出“藥無(wú)傷害”，旨在未來(lái)五年內(nèi)將全球嚴(yán)重的可避免的藥物相關(guān)傷害減少50%。隨著新醫(yī)改的實(shí)施，醫(yī)院藥學(xué)部門職能也發(fā)生了轉(zhuǎn)變，由藥品供應(yīng)型轉(zhuǎn)變?yōu)樗帉W(xué)服務(wù)型。藥師要協(xié)助醫(yī)生讓患者用好藥、用對(duì)藥，促進(jìn)臨床合理用藥，共同保障兒童用藥安全。

王曉玲介紹，由于適宜兒童用藥短缺，兒科不得不用成人藥和標(biāo)簽外用藥，兒童用藥風(fēng)險(xiǎn)高于成人，藥物相關(guān)傷害時(shí)有發(fā)生。作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心的藥學(xué)部門，近年來(lái)做了大量探索和實(shí)踐，并且跨地域、跨領(lǐng)域，集多學(xué)科為一體，努力構(gòu)建中國(guó)兒童用藥安全風(fēng)險(xiǎn)防控體系。

“在如何用好現(xiàn)有藥品方面，我們積極參加臨床專業(yè)牽頭的相關(guān)用藥指南共識(shí)的制定。同時(shí)藥學(xué)部門積極牽頭與臨床合作制定用藥共識(shí)，建立某些疾病藥學(xué)服務(wù)標(biāo)準(zhǔn)和路徑，我們聯(lián)合了24家醫(yī)院共同制定兒童用藥處方審核規(guī)范。藥師融入了臨床診療團(tuán)隊(duì)，參加治療方案的制定和修訂，以及患者用藥的管理和指導(dǎo)，特別是針對(duì)兒童人群中的特殊患者，基于藥物代謝動(dòng)力學(xué)（PK）、藥物效應(yīng)動(dòng)力學(xué)（PD）及藥物基因組學(xué)等技術(shù)，協(xié)助臨床實(shí)現(xiàn)個(gè)體化精準(zhǔn)用藥。”王曉玲說。

她還表示：“為規(guī)范兒科超說明書用藥，減少患兒用藥風(fēng)險(xiǎn)和醫(yī)生執(zhí)業(yè)風(fēng)險(xiǎn)，我們收集了臨床超說明書用藥情況，并進(jìn)一步進(jìn)行循證依據(jù)的評(píng)價(jià)分級(jí)，采取不同的管控措施。與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心合作，設(shè)立了中國(guó)兒童用藥超說明書規(guī)范化項(xiàng)目，對(duì)于臨床急需、必需的常用兒童用藥說明書中的問題，指導(dǎo)、推進(jìn)企業(yè)補(bǔ)充修訂說明書。”

“我們申報(bào)和承擔(dān)了數(shù)十項(xiàng)兒童用藥相關(guān)的課題，獲得了政府相關(guān)部門以及專業(yè)協(xié)會(huì)的大力支持，有力的促進(jìn)了兒科用藥現(xiàn)狀的改善。最振奮人心的是最新版藥品法，從國(guó)家層面提出鼓勵(lì)兒童藥的研發(fā)，保障兒童用藥。我們期待新版《藥品法》盡早落地開花。”王曉玲說。

臨床研究是解決兒童安全用藥問題的必由之路

在談及如何為兒童用藥安全提供支撐時(shí)，王曉玲提出：“兒童用藥問題主要集中在兒童藥的研發(fā)、上市前評(píng)價(jià)、上市后再評(píng)價(jià)，和臨床使用等環(huán)節(jié)。所以要改善這一現(xiàn)狀并解決問題，需要在研發(fā)階段為孩子們量身定制。在新藥上市前，進(jìn)行必要的兒科人群臨床研究，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用、合理用藥、個(gè)體化用藥，加強(qiáng)兒童人群用藥的綜合評(píng)價(jià)，補(bǔ)充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù)。”

“臨床研究是制約我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展的因素之一，是兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的瓶頸，是解決兒童用藥問題的必由之路。如果沒有兒童受試者參加臨床試驗(yàn)，只能使更多兒童成為無(wú)終止期的臨床試驗(yàn)受試者。但是兒科臨床研究起步晚、要求高、挑戰(zhàn)多、有難度！2017年我們聯(lián)合全國(guó)八家單位，申報(bào)了“十三五”科技重大專項(xiàng)—兒童示范性新藥臨床評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)（也叫兒科GCP平臺(tái)建設(shè)）。旨在通過新技術(shù)、大數(shù)據(jù)減少不必要的兒科人群臨床試驗(yàn)，多學(xué)科跨領(lǐng)域的團(tuán)隊(duì)協(xié)作，開展必要的兒童臨床研究，促進(jìn)兒童藥物的研發(fā)和轉(zhuǎn)化。”王曉玲說。

她還表示：“我們?cè)趪?guó)家衛(wèi)健委指導(dǎo)下，對(duì)于已上市的一些藥物開展了兒童用藥的臨床綜合評(píng)價(jià)。以問題為導(dǎo)向，藥物臨床價(jià)值為核心，開展了兒童哮喘用藥以及白血病用藥的綜合評(píng)價(jià)，彌補(bǔ)這些藥上市前在兒科臨床研究的不足，為臨床用好這些藥提供參考。我們希望國(guó)家能夠出臺(tái)配套政策和激勵(lì)機(jī)制，鼓勵(lì)兒科醫(yī)務(wù)人員參加到藥物研發(fā)和臨床研究中，從而滿足實(shí)際需求，有效的解決實(shí)際問題。”

建立健全監(jiān)測(cè)報(bào)告體系避免藥害事件發(fā)生

對(duì)于如何從源頭上治理藥害事件的發(fā)生，王曉玲認(rèn)為，由于兒童這一群體比較特殊，和成人相比有顯著特點(diǎn)。

“18歲以下的特殊群體還處于生長(zhǎng)發(fā)育中，和藥物相關(guān)臟器功能也沒有發(fā)育成熟，這兩個(gè)特點(diǎn)會(huì)影響到用藥，用藥也會(huì)影響到生長(zhǎng)發(fā)育。過去沒有意識(shí)到兒童的特殊性，所以絕大部分藥物在研發(fā)和生產(chǎn)時(shí)沒有進(jìn)行專門設(shè)計(jì)，劑型、規(guī)格可能就不適宜兒童，特別是低齡的孩子。同時(shí)，在上市前和上市后，又沒有進(jìn)行必要的兒科人群的臨床評(píng)價(jià)，缺少了兒童使用的相關(guān)數(shù)據(jù)，其有效性與安全性存在不確定性，也導(dǎo)致了潛在風(fēng)險(xiǎn)！”她說。

王曉玲表示，從系統(tǒng)評(píng)價(jià)及世衛(wèi)組織報(bào)告的數(shù)據(jù)看，盡管兒童用藥錯(cuò)誤發(fā)生率和成人相似，但這些用藥錯(cuò)誤對(duì)兒童造成的傷害風(fēng)險(xiǎn)是成人的3倍。所以必須引起全社會(huì)的重視。

“是藥有三分毒，但嚴(yán)重程度不同。我們要加強(qiáng)兒童高警示高風(fēng)險(xiǎn)藥品的管理，建立和風(fēng)險(xiǎn)控制、管理策略相匹配的標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程。我們要加強(qiáng)科普宣教，防范兒科用藥錯(cuò)誤。充分發(fā)揮藥師的作用，做好用藥交代，提供專業(yè)用藥咨詢，擴(kuò)大服務(wù)半徑，確保兒童用藥最后一公里。

最后，王曉玲呼吁，要加強(qiáng)兒童藥全生命周期的風(fēng)險(xiǎn)管理和控制。需要政、產(chǎn)、學(xué)、研、用聯(lián)動(dòng)，全社會(huì)各司其職，保障兒童用藥安全，呵護(hù)兒童健康成長(zhǎng)！”