新華社北京2月28日電（記者林苗苗）2月的最后一天是國(guó)際罕見病日。作為罕見病之一，多發(fā)性硬化是一種復(fù)發(fā)性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病。最新調(diào)查顯示，患者首次發(fā)病到就診的平均時(shí)間超過一年，從就診到確診的平均時(shí)間超過兩年。

　　這是在國(guó)際罕見病日前夕，中國(guó)罕見病聯(lián)盟、中國(guó)醫(yī)療保健國(guó)際交流促進(jìn)會(huì)等聯(lián)合發(fā)布《中國(guó)多發(fā)性硬化患者健康洞察藍(lán)皮書暨2021版中國(guó)多發(fā)性硬化患者生存質(zhì)量報(bào)告》中披露的內(nèi)容。

　　“臨床上，仍有很多患者由于對(duì)疾病認(rèn)識(shí)不足、經(jīng)濟(jì)能力有限等原因，在緩解期中斷治療。”北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師徐雁介紹。此次調(diào)研顯示，大量患者在緩解期沒有進(jìn)行治療，除復(fù)發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半，這都為疾病的復(fù)發(fā)與致殘埋下隱患。

　　診療的進(jìn)一步規(guī)范，需要醫(yī)生和患者的共同努力。北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英認(rèn)為，多發(fā)性硬化易復(fù)發(fā)。如果患者能夠早期診斷、早期治療，并在疾病的緩解期進(jìn)行規(guī)范化的疾病修正治療，將降低致殘的發(fā)生率，給患者帶來(lái)更好的預(yù)后。

　　目前，已有兩款治療多發(fā)性硬化的創(chuàng)新藥被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。盡管如此，疾病給患者帶來(lái)的負(fù)擔(dān)仍然較為沉重。調(diào)查顯示，在住院費(fèi)用之外，有44.7%的患者每月平均花費(fèi)的其他醫(yī)療費(fèi)用超過9千元。

　　徐雁等專家呼吁，希望有更多企業(yè)參與罕見病的藥物研發(fā)，為罕見病患者提供更多選擇；進(jìn)一步通過醫(yī)保談判等方式，提升藥品的可及性。