小品種藥（短缺藥）是部分患者急需的救命藥，但由于利潤低、市場需求小，過去經常斷貨，不少患者被迫購買價高的進口藥。

　　救命藥短缺、價格高昂但又無法取代，患者群體穩定用藥究竟應該如何保障？記者了解到，為有效保障患者用藥、解決患者用藥難題，近年來，工業和信息化部會同有關部門，持續指導企業建設小品種藥（短缺藥）生產基地，深入開展醫藥行業供給側結構性改革。到2020年年底，我國已實現100種小品種藥（短缺藥）的生產目標。

　　利潤低、需求小 短缺藥患者一度無藥可用

　　小品種藥（短缺藥）是指臨床必需、用量小、市場供應不穩定、易出現臨床短缺的藥品。這類藥品是部分患者的急救藥、救命藥、治病藥，關系個人健康、家庭幸福、國家安全。

　　2017年年初，由于原料藥缺乏，全國范圍出現大面積青霉胺片斷貨停產，不少肝豆狀核變性患者家屬通過微博尋求幫助，引發社會廣泛關注。

　　“肝豆狀核變性是一種常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙性疾病，在國內，患者常被稱為‘銅娃娃’。”上海市兒童醫院醫生張婷介紹，由于患者自身無法正常代謝銅元素，需要按時服用青霉胺片輔助治療，一旦脫離藥物治療，患者會出現肢體變形、不能說話、不能行動等癥狀，“以前青霉胺片供應不穩定，給患者帶來了很大困擾”。

　　昔日的缺貨、斷貨，如今已不復存在。在位于上海市浦東新區新金橋路905號的上藥信誼廠內，一條專門生產青霉胺片的生產線持續運轉，守護著全國患者的用藥安全。

　　“當時青霉胺片大面積缺貨、斷貨，究其根本還是產業鏈上游原料匱乏，我們下游的藥企也沒辦法。”上海醫藥副總裁、上藥信誼董事長顧浩亮說，為有效解決小品種藥患者用藥難題，上藥信誼與江西東風制藥有限公司簽訂了10年協議，由江西東風投資1000萬元新建原料藥獨立車間，及時解決了青霉胺片的短缺問題。同時通過引進國際原料藥，解決了原料藥供應的燃眉之急。

　　顧浩亮表示，小品種藥問題成因復雜，其供應問題由來已久。除了原料藥短缺，還有工藝、環保、市場、成本等制約因素，穩定保供是世界性難題。

　　積極協同產業鏈上下游，創新設立藥聯體

　　事實上，小品種藥的供應保障問題很早就得到了國家有關部門的高度重視。

　　2017年6月27日，原國家衛生計生委聯合國家發展改革委、工業和信息化部等部門共同發布《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》。2018年1月，工業和信息化部進一步會同有關部門印發《關于組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設的通知》（以下簡稱《通知》），針對小品種藥市場用量小、企業生產動力不足的實際情況作出部署。

　　《通知》指出，建設小品種藥集中生產基地的企業應是醫藥工業百強企業，擁有20種以上小品種藥生產文號和原料藥配套生產能力，符合在產藥品（疫苗）劑型全、質量控制能力強、配送網絡覆蓋廣等要求，能夠履行穩定生產和保障供應的責任義務。

　　“經過考察評估，國家認定上海醫藥集團股份有限公司等6家重點企業牽頭組建聯合體，建設集中生產基地。”顧浩亮說，“聯合體通過協調解決小品種藥文號轉移、委托生產、集中采購、供需對接等問題，支持企業集中產業鏈上下游優質資源，推動落實集中生產基地建設目標任務。”

　　聯合體的成立和小品種藥集中生產基地的建設，有效保障了我國小品種藥的生產供應。工業和信息化部數據顯示，到2020年年底，我國已如期實現100種小品種藥的集中生產和穩定供應。

　　顧浩亮認為，要解決小品種藥的供應問題，核心是要解決原料藥和其他原材料的配套供應問題。

　　為此，上海醫藥聯合全國26家企業共同成立全國首個小品種藥（短缺藥）供應保障聯合體（以下簡稱“藥聯體”），成員單位覆蓋貿易、原料、輔料、包材、制劑、研發等產業鏈上下游生產企業。藥聯體通過建設小品種藥新廠、引進國際原料藥和研發藥品制劑，以解決原料藥的保供和制劑的生產工藝問題。

　　“同時，為恢復藥品的保障供應，企業從患者用藥需求出發，提升生產供應量，保障患者用藥，我們與國家衛健委商議撮合藥品價格，以減輕患者治療負擔，確保短缺藥不再短缺。”顧浩亮說。

　　顧浩亮表示，未來上海醫藥將進一步發揮藥聯體平臺作用，也希望更多企業加入藥聯體，通過平臺加強與政府間的溝通，促成市場化的保供機制。同時，豐富基地保供產品范圍，加強協作，進一步加強小品種藥創新研發，讓藥聯體發揮更大價值。

　　讓更多的老百姓吃上放心藥、低價藥

　　小品種藥中也不乏一些罕見病藥物。2018年5月，國家衛生健康委等五部門聯合發布了《第一批罕見病目錄》，121種罕見病被納入目錄。

　　“目前，上海醫藥也將罕見病藥物作為企業創新發展板塊之一，確保供應。”顧浩亮介紹，上海醫藥是國內擁有罕見病藥品批文最多的企業，現有產品中被用于治療罕見病的共有17個品種，涉及18個適應證，“自2019年下半年推進罕見病業務平臺以來，已恢復了維A酸片等4個產品的生產。”

　　2019年1月，第一批小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設單位名單發布。記者了解到，作為國家首批小品種藥（短缺藥）集中生產基地，上海醫藥投入資金2億元，進行小品種藥保障生產基地建設。截至目前，保供品種已達32個。

　　小品種藥供應保障是重大民生問題，也是藥品生產企業履行社會責任的體現。顧浩亮認為，6家重點企業開展集中生產基地建設，是實現小品種藥供應未雨綢繆最直接、準確、有效的方式，從而保障短缺藥品供應從“救火式”邁向常態化、系統化。“作為民族醫藥企業代表，上海醫藥一定會竭盡所能，保障短缺藥的供應，確保藥品的質量安全，讓更多的老百姓吃上放心藥、低價藥。”顧浩亮說。（記者 張亞雄）