我國(guó)首例罕見病同情用藥近日在北京協(xié)和醫(yī)院落地。據(jù)報(bào)道，6月14日晚，患有陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的罕見病患者張女士在北京協(xié)和醫(yī)院服用一種藥物，這種未上市的新藥在國(guó)外研發(fā)還處于三期臨床試驗(yàn)階段。張女士不是通過(guò)常規(guī)的入組新藥臨床試驗(yàn)獲取，而是通過(guò)拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥的方式申請(qǐng)到了這種藥物。這種方式開啟了我國(guó)罕見病同情用藥的破冰之路。

　　同情用藥雖屬專業(yè)術(shù)語(yǔ)，卻與患者的生命與健康息息相關(guān)。同情用藥在國(guó)內(nèi)破冰，將會(huì)給很多患者帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的好處。這是因?yàn)椋��?dāng)患者面臨無(wú)藥可用的困境時(shí)，或許有一種特效藥可以救命，只是這種藥還沒有完成臨床試驗(yàn)，更沒有上市，使用這類藥雖具備一定風(fēng)險(xiǎn)，但其接近于完成臨床試驗(yàn)，或具有較好效果和較少副作用。相比之下，患者無(wú)藥可用的結(jié)局更壞，有藥不能用，喪失了最后一搏的機(jī)會(huì)，這是一種遺憾。

　　國(guó)內(nèi)首次接受同情用藥的張女士就是如此。她所患的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，被稱為“罕見病中的罕見病”。她的病情已很重，無(wú)藥可用難倒了為她治病的醫(yī)生，這種狀態(tài)若持續(xù)下去，對(duì)張女士極為不利。但國(guó)外一種新藥的治療效果很好，可惜該藥還處于三期臨床試驗(yàn)階段，離上市還有很長(zhǎng)時(shí)間，張女士等不起。好在同情用藥給了她機(jī)會(huì)，她成為該藥在國(guó)內(nèi)的首批獲益者。

　　為了滿足張女士這類患者的需求，我國(guó)在同情用藥方面已作了一些準(zhǔn)備。2017年底，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局對(duì)外公布《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法（征求意見稿）》，同情用藥成為業(yè)界熱議話題。從2019年12月1日起施行的新版《藥品管理法》第二十三條明確，對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者。

　　可以看出，同情用藥惠及的不僅是罕見病患者，而且還可惠及任何一位危重患者；甚至不僅僅惠及患者，而且還可惠及創(chuàng)新藥。因?yàn)閯?chuàng)新藥的臨床數(shù)據(jù)，對(duì)于證實(shí)其療效和防范副作用都至關(guān)重要，同情用藥這種模式，有利于創(chuàng)新藥盡早上市、脫穎而出，克服臨床實(shí)驗(yàn)方面的短板。同情用藥在國(guó)內(nèi)破冰，既是患者的福音，也是療效確切的創(chuàng)新藥的福音。

　　也要看到，技術(shù)創(chuàng)新與技術(shù)濫用有時(shí)只隔著一層薄薄的紙，一不小心就可能越界。同情用藥既可用于提前緊急使用特效藥，也要防范其變成技術(shù)濫用和奇葩療法的幌子。強(qiáng)化事前審核與過(guò)程監(jiān)管，加大專家評(píng)審、同行評(píng)議的力度，充分保障患者的知情同意權(quán)等，方能確保同情用藥用于正道，造福于患者。