數(shù)據(jù)來源：國家藥監(jiān)局 　　制圖：汪哲平

　　黨的二十屆三中全會(huì)《決定》提出，“健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機(jī)制，完善中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展機(jī)制。”

　　近日，國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（以下簡稱《意見》），提出到2035年，藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全、有效、可及得到充分保障，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有更強(qiáng)的創(chuàng)新創(chuàng)造力和全球競爭力，基本實(shí)現(xiàn)監(jiān)管現(xiàn)代化。

　　如何賦能醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新？如何進(jìn)一步滿足群眾用藥械需求？記者采訪了國家藥監(jiān)局有關(guān)負(fù)責(zé)人。

　　大力支持產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新

　　近年來，我國醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新活力顯著增強(qiáng)。國家藥監(jiān)局統(tǒng)計(jì)顯示，2024年累計(jì)批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個(gè)、創(chuàng)新醫(yī)療器械65個(gè)。

　　“我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍然存在一些短板。與發(fā)達(dá)國家相比，醫(yī)藥創(chuàng)新的基礎(chǔ)還不牢固，創(chuàng)新水平還存在差距。”國家藥監(jiān)局政策法規(guī)司司長邱瓊說，《意見》適應(yīng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的迫切需要，研究提出更全面的藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革舉措。

　　——向臨床急需的重點(diǎn)創(chuàng)新藥械傾斜更多審評審批資源。

　　《意見》提出，按照“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動(dòng)”要求，審評審批資源更多向臨床急需的重點(diǎn)創(chuàng)新藥械傾斜。“在臨床試驗(yàn)、注冊申報(bào)、核查檢驗(yàn)、審評審批等全過程加強(qiáng)溝通交流，提供個(gè)性化指導(dǎo)，讓注冊申請人及早夯實(shí)研究基礎(chǔ)，加速產(chǎn)品從研發(fā)到上市轉(zhuǎn)化進(jìn)程，更快進(jìn)入市場。”邱瓊說。

　　《意見》要求縮短創(chuàng)新藥械臨床試驗(yàn)審評審批時(shí)限。省級藥品監(jiān)管部門提出申請，國家藥監(jiān)局同意后，在部分地區(qū)開展優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批試點(diǎn)，將審評審批時(shí)限由60個(gè)工作日縮短為30個(gè)工作日。醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)審評審批時(shí)限也由60個(gè)工作日縮短為30個(gè)工作日。有利于藥械企業(yè)加速臨床試驗(yàn)，促進(jìn)產(chǎn)品盡快上市。

　　——加強(qiáng)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械研發(fā)。

　　對于廣大醫(yī)藥企業(yè)而言，創(chuàng)新藥械研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)高、投資大、周期長，加強(qiáng)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)是核心訴求。從專利保護(hù)角度，《意見》強(qiáng)調(diào)要加快藥品醫(yī)療器械原創(chuàng)性成果專利布局，提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專利質(zhì)量和轉(zhuǎn)化運(yùn)用效益。在此基礎(chǔ)上提出加強(qiáng)藥品數(shù)據(jù)保護(hù)、完善市場獨(dú)占期制度兩方面重要的制度創(chuàng)新：拓展數(shù)據(jù)保護(hù)范圍，明確部分藥品獲批上市時(shí)對注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，分類別給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期；對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個(gè)化學(xué)仿制藥及獨(dú)家中藥品種給予一定的市場獨(dú)占期。通過賦予市場獨(dú)占權(quán)，企業(yè)可以獲得合理回報(bào)，將有效鼓勵(lì)企業(yè)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，填補(bǔ)國內(nèi)治療藥物空白。

　　——全鏈條支持中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展。

　　《意見》提出中藥相關(guān)改革舉措。國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司司長楊霆介紹，比如在研制環(huán)節(jié)，強(qiáng)調(diào)加大中藥研發(fā)創(chuàng)新支持力度，進(jìn)一步完善中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合的中藥特色審評證據(jù)體系，建立醫(yī)療機(jī)構(gòu)規(guī)范收集整理人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)的機(jī)制。在注冊環(huán)節(jié)，對珍稀瀕危藥材替代品的申報(bào)品種予以優(yōu)先審評審批，簡化香港、澳門已上市傳統(tǒng)口服中成藥審評審批，優(yōu)化進(jìn)口藥材管理，擴(kuò)大境外優(yōu)質(zhì)藥材資源進(jìn)口。

　　更好滿足臨床急需

　　《意見》進(jìn)一步支持臨床急需的細(xì)胞與基因治療藥物、境外已上市藥品、聯(lián)合疫苗、放射性藥品等優(yōu)先審評審批，加速上市，更好滿足患者治療需求。

　　2024年11月底，注射用利納西普通過國家藥監(jiān)局藥品審評中心優(yōu)先審評上市，給冷吡啉相關(guān)周期性綜合征患者帶來了福音。不只注射用利納西普，據(jù)罕見病信息網(wǎng)統(tǒng)計(jì)，全年批準(zhǔn)罕見病用藥39個(gè)品種，覆蓋了34種罕見病。

　　“藥品管理法規(guī)定，對防治罕見病的新藥予以優(yōu)先審評審批。”楊霆說，《意見》提出進(jìn)一步促進(jìn)罕見病用藥品和醫(yī)療器械研發(fā)創(chuàng)新的改革舉措：

　　一是優(yōu)化臨床試驗(yàn)要求。對臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市罕見病用藥品，充分結(jié)合境內(nèi)外臨床數(shù)據(jù)利用情況，對符合要求的研究減免境內(nèi)臨床試驗(yàn)。二是優(yōu)化藥品注冊檢驗(yàn)用量，由檢驗(yàn)3批減為1批，由每批3倍全項(xiàng)檢驗(yàn)用量減為每批2倍，顯著降低注冊檢驗(yàn)送樣成本。三是優(yōu)化注冊核查啟動(dòng)方式，可根據(jù)產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)，將進(jìn)口罕見病用藥品上市前注冊核查與上市后檢查工作有機(jī)結(jié)合、統(tǒng)籌安排，減少境外核查的等待時(shí)間。四是探索由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)先行進(jìn)口未在境內(nèi)注冊上市的臨床急需罕見病用藥品和醫(yī)療器械。五是鼓勵(lì)國家醫(yī)學(xué)中心加大罕見病用藥品醫(yī)療器械的配備和使用力度。六是鼓勵(lì)高水平醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行研制使用國內(nèi)無同品種產(chǎn)品上市的罕見病用診斷試劑，更好滿足罕見病診斷需要。

　　臨床急需醫(yī)療器械予以優(yōu)先審評審批。國家藥監(jiān)局醫(yī)療器械注冊管理司司長呂玲介紹，《意見》要求對臨床急需的醫(yī)用機(jī)器人、腦機(jī)接口設(shè)備、放射性治療設(shè)備、醫(yī)學(xué)影像設(shè)備、創(chuàng)新中醫(yī)診療設(shè)備等高端醫(yī)療裝備和高端植介入類醫(yī)療器械，予以優(yōu)先審評審批。

　　嚴(yán)格監(jiān)管保障安全

　　藥械安全與人民群眾健康息息相關(guān)。《意見》提出，以高效嚴(yán)格監(jiān)管提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)合規(guī)水平，對醫(yī)藥生產(chǎn)經(jīng)營主體開展精準(zhǔn)的引導(dǎo)、規(guī)范、監(jiān)督和服務(wù)。

　　國家藥監(jiān)局藥品監(jiān)督管理司副司長石磊介紹，在仿制藥方面，鼓勵(lì)仿制藥高質(zhì)量發(fā)展，優(yōu)化仿制藥審評、核查工作機(jī)制，支持信息化水平高、質(zhì)量保證和風(fēng)險(xiǎn)防控能力強(qiáng)的企業(yè)接受委托，有序拓展仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)范圍；在生產(chǎn)檢驗(yàn)信息化方面，支持藥械生產(chǎn)企業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型，加快完善產(chǎn)品質(zhì)量管理信息化系統(tǒng)，運(yùn)用信息化手段采集記錄生產(chǎn)參數(shù)，逐步實(shí)現(xiàn)從物料入庫領(lǐng)用到產(chǎn)品放行的全過程監(jiān)控；在監(jiān)督檢查方面，根據(jù)企業(yè)和產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)等級合理確定檢查頻次，減少重復(fù)檢查，鼓勵(lì)國家與省級藥品監(jiān)管部門協(xié)同開展涉及生產(chǎn)企業(yè)的注冊現(xiàn)場檢查與生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范符合性檢查；在流通新業(yè)態(tài)方面，加強(qiáng)網(wǎng)絡(luò)銷售監(jiān)管，壓實(shí)網(wǎng)絡(luò)交易第三方平臺責(zé)任。

　　我國正處于從制藥大國向制藥強(qiáng)國跨越的進(jìn)程中，建成與醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展相適應(yīng)的現(xiàn)代化監(jiān)管體系非常重要。《意見》對此提出多項(xiàng)舉措。

　　持續(xù)加強(qiáng)監(jiān)管能力建設(shè)。《意見》要求，優(yōu)化監(jiān)管技術(shù)支撐機(jī)構(gòu)設(shè)置，加強(qiáng)專業(yè)化隊(duì)伍建設(shè)，充實(shí)高素質(zhì)專業(yè)化技術(shù)力量。加強(qiáng)審評檢查分中心能力建設(shè)，逐步賦予能力達(dá)標(biāo)的審評檢查分中心更多職責(zé)。鼓勵(lì)各地結(jié)合醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展實(shí)際，完善地方監(jiān)管體制機(jī)制。鼓勵(lì)有條件的省級藥品監(jiān)管部門試點(diǎn)，開展更多藥品醫(yī)療器械審評等工作。

　　大力發(fā)展藥品監(jiān)管科學(xué)。《意見》要求，以藥品監(jiān)管科學(xué)全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室為龍頭，加強(qiáng)藥品監(jiān)管科學(xué)創(chuàng)新研究基地建設(shè)。部署推進(jìn)藥品監(jiān)管科學(xué)技術(shù)攻關(guān)任務(wù)，完善成果轉(zhuǎn)化和科研人員激勵(lì)機(jī)制，加快開發(fā)支持監(jiān)管決策的新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法。

　　加強(qiáng)監(jiān)管信息化建設(shè)。《意見》明確，推動(dòng)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管政務(wù)服務(wù)事項(xiàng)從申請、受理、審查到制證等全環(huán)節(jié)全流程在線辦理；完善國家藥品智慧監(jiān)管平臺，強(qiáng)化品種檔案和信用檔案的數(shù)據(jù)匯集與治理，探索開展穿透式監(jiān)管；加強(qiáng)全鏈條藥品追溯體系建設(shè)，逐步實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)、流通、使用全過程可追溯。

　　《 人民日報(bào) 》（ 2025年01月12日 02 版）