對(duì)我國(guó)干細(xì)胞科學(xué)與產(chǎn)業(yè)發(fā)展的思考

　　在2014年度國(guó)家科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)中，兩項(xiàng)干細(xì)胞研究成果——“哺乳動(dòng)物多能性干細(xì)胞的建立與調(diào)控機(jī)制研究”和“成體干細(xì)胞救治放射損傷新技術(shù)的建立與應(yīng)用”，分別榮獲國(guó)家自然科學(xué)獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)和國(guó)家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。這是我國(guó)的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用研究首次同膺國(guó)家科技獎(jiǎng)。這不僅再一次將人們的眼球聚焦到干細(xì)胞這一前沿科學(xué)和新興產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，更點(diǎn)燃了許久以來人們對(duì)干細(xì)胞治療的熱切期盼。隨著我國(guó)步入老齡化社會(huì)，與老齡化相關(guān)的重大、難以治愈的疾病如糖尿病、心血管疾病、癌癥和老年癡呆癥等發(fā)病率不斷攀升。以化學(xué)藥物和手術(shù)治療為支柱的傳統(tǒng)西醫(yī)學(xué)逐漸遭遇玻璃天花板，以干細(xì)胞技術(shù)為核心、被科學(xué)界譽(yù)為第三次醫(yī)學(xué)革命的再生醫(yī)學(xué)已是大勢(shì)所趨，具有超強(qiáng)分化、更新、再生和修復(fù)能力的干細(xì)胞被寄予厚望。那么，我國(guó)干細(xì)胞科學(xué)的整體水平如何？我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)之路又在何方呢？

　　干細(xì)胞科學(xué)已成為生命科學(xué)最活躍的研究領(lǐng)域之一

　　人和其他所有生物一樣，都是由細(xì)胞構(gòu)成的。人體從第一個(gè)細(xì)胞——受精卵開始慢慢發(fā)育、分裂，成幾何倍數(shù)增加，當(dāng)達(dá)到一定的數(shù)量和條件時(shí)，便發(fā)育成一個(gè)完整的個(gè)體。人體出生后，細(xì)胞不停地進(jìn)行新陳代謝，每天體內(nèi)大約有10—50萬億個(gè)細(xì)胞被新陳代謝。這些死去的細(xì)胞由誰來補(bǔ)充？人體的絕大部分組織細(xì)胞因?yàn)楦叨确只�往往�?huì)失去再分裂的能力，但是機(jī)體在生長(zhǎng)發(fā)育過程中會(huì)保留一定數(shù)量的尚未分化、具有多向分化潛能和自我更新能力的原始細(xì)胞，這就是干細(xì)胞。機(jī)體保留這些干細(xì)胞的目的就是用于補(bǔ)充新陳代謝所死去的細(xì)胞，因此干細(xì)胞被譽(yù)為“源泉細(xì)胞”。

　　目前國(guó)際公認(rèn)的干細(xì)胞定義，是指一類具有自我復(fù)制和分化為多種特定組織細(xì)胞能力的原始細(xì)胞。根據(jù)來源，干細(xì)胞可以分為胚胎干細(xì)胞、胎體干細(xì)胞和成體干細(xì)胞三大類。根據(jù)其分化功能，干細(xì)胞可以分為全能干細(xì)胞、亞全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和專（單）能干細(xì)胞。近年來又出現(xiàn)了通過植入細(xì)胞因子的方法，把體細(xì)胞誘導(dǎo)成具有分化能力的多能干細(xì)胞。

　　干細(xì)胞科學(xué)就是一門探討有機(jī)生命體如何從單一細(xì)胞發(fā)展成為完整的個(gè)體，以及如何利用新生細(xì)胞代替受損、死亡的成體組織細(xì)胞的新興學(xué)科。這門學(xué)科在理論上專注于探討生命的本源和發(fā)育問題，在實(shí)踐中有望利用新生細(xì)胞為當(dāng)前許多危害人類健康的難治性疾病提供有效的治療手段，因而已成為生命科學(xué)最活躍的研究領(lǐng)域之一。而再生醫(yī)學(xué)是指利用生物學(xué)及工程學(xué)的理論方法創(chuàng)造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機(jī)構(gòu)和功能，從而恢復(fù)健康的一門交叉醫(yī)學(xué)學(xué)科，被譽(yù)為繼化學(xué)藥物、手術(shù)治療之后的第三次醫(yī)學(xué)革命，其技術(shù)核心正是具有超強(qiáng)分化、更新、再生和修復(fù)能力的干細(xì)胞。

　　在干細(xì)胞科學(xué)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究領(lǐng)域，我國(guó)的起步較早。近10年來，973計(jì)劃、863計(jì)劃、重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金、中國(guó)科學(xué)院先導(dǎo)計(jì)劃等國(guó)家級(jí)的項(xiàng)目里均設(shè)置了干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)方向，取得了一批標(biāo)志性成果。目前，我國(guó)干細(xì)胞領(lǐng)域的論文數(shù)量排名國(guó)際第2位，一批研究機(jī)構(gòu)進(jìn)入了國(guó)際研究機(jī)構(gòu)前20位，其中中國(guó)科學(xué)院排名國(guó)際研究機(jī)構(gòu)的第4位；申請(qǐng)并獲得了一批國(guó)家專利和國(guó)際專利，專利數(shù)量已經(jīng)排名國(guó)際第3位，國(guó)際專利授權(quán)排名第6位。

　　我國(guó)已經(jīng)在干細(xì)胞科學(xué)領(lǐng)域建立了良好的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化平臺(tái)，培養(yǎng)和引進(jìn)了高水平的干細(xì)胞研究梯隊(duì)，初步具備國(guó)家層面的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)和政策規(guī)范方面的保障，并依托這些基礎(chǔ)在一些干細(xì)胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的研究成果，為我國(guó)干細(xì)胞研究的進(jìn)一步發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

　　干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正方興未艾

　　科學(xué)技術(shù)的發(fā)展無疑會(huì)帶動(dòng)甚至誕生一個(gè)新興的產(chǎn)業(yè)。在各國(guó)科學(xué)家的共同努力下，干細(xì)胞研究逐漸從實(shí)驗(yàn)室走向臨床、走向產(chǎn)業(yè)化，與我們的日常生活漸行漸近。

　　資本市場(chǎng)上，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近年來一直受到國(guó)內(nèi)外資本的追捧。專家預(yù)測(cè)，全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近兩年的潛在市場(chǎng)約800億美元，到2020年前后可高達(dá)4000億美元。在我國(guó)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)同樣前景可期。有研究報(bào)告認(rèn)為，我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲(chǔ)到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計(jì)未來5年干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將從目前的20億元增長(zhǎng)到300億元，年均增長(zhǎng)率達(dá)170%。

　　在政府支持、資本追捧以及巨大市場(chǎng)前景和高額商業(yè)利潤(rùn)的多重推動(dòng)下，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化呈蓬勃發(fā)展之勢(shì)。到2013年，我國(guó)多個(gè)城市如哈爾濱、長(zhǎng)春、天津、北京等都建立起干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地。大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務(wù)涵蓋“干細(xì)胞存儲(chǔ)、干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)、干細(xì)胞應(yīng)用研究以及干細(xì)胞臨床移植和治療”等業(yè)務(wù)，逐步形成具有中國(guó)特色的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)格局，即：上游：各類干細(xì)胞庫(kù)（臍血造血干細(xì)胞庫(kù)、間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)、免疫細(xì)胞庫(kù)等）；中游：各種干細(xì)胞擴(kuò)增、培養(yǎng)技術(shù)及相關(guān)細(xì)胞制劑、產(chǎn)品等；下游：醫(yī)療、整形美容、健康服務(wù)機(jī)構(gòu)（干細(xì)胞治療各種疾病、美容、抗衰老等）。其中，臍血庫(kù)是目前我國(guó)干細(xì)胞行業(yè)中最成熟也最重要的產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目，其全稱是“臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)”，以提取和保存臍帶血造血干細(xì)胞并為患者提供配型查詢服務(wù)。

　　我國(guó)在干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用方面具有一定的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，積累了大量的臨床經(jīng)驗(yàn)和案例。但由于缺乏大規(guī)模的循證醫(yī)學(xué)臨床研究，其有效性和安全性遭到質(zhì)疑。同時(shí)，相關(guān)政策法規(guī)滯后、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)缺失，嚴(yán)重阻礙了整個(gè)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

　　把干細(xì)胞科學(xué)及其產(chǎn)業(yè)化作為戰(zhàn)略必爭(zhēng)領(lǐng)域

　　干細(xì)胞不僅可以用于組織器官的修復(fù)和移植治療，還將促進(jìn)基因治療、基因組與蛋白質(zhì)組研究、系統(tǒng)生物學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究等。目前，干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已經(jīng)成為各國(guó)政府、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)界高度關(guān)注與大力投入的重要研究領(lǐng)域，成為代表國(guó)家科技實(shí)力的戰(zhàn)略必爭(zhēng)領(lǐng)域。有鑒于此，我國(guó)應(yīng)整合中國(guó)科學(xué)院等單位的優(yōu)勢(shì)力量，牽頭吸納有臨床背景和材料科學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)人才加盟，與企業(yè)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，組建“細(xì)胞治療國(guó)家隊(duì)”，促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞科學(xué)和干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。具體要抓好以下三方面工作：

　　勇于創(chuàng)新，放眼全球，打造覆蓋全產(chǎn)業(yè)鏈的關(guān)鍵技術(shù)與信息化平臺(tái)。應(yīng)立足北京、上海等技術(shù)密集、資源豐富的城市，面向全國(guó)、輻射全球，打造支撐技術(shù)研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的一站式生物醫(yī)學(xué)資源、技術(shù)和信息平臺(tái)，涵蓋“細(xì)胞資源庫(kù)、疾病組織樣本庫(kù)、實(shí)驗(yàn)動(dòng)物基地、生物大數(shù)據(jù)平臺(tái)、臨床應(yīng)用基地”等全產(chǎn)業(yè)鏈；積極開展國(guó)際技術(shù)交流與合作，始終站在國(guó)際發(fā)展的最前沿。同時(shí)，還要立足自我，聚焦生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵問題，憑借自身平臺(tái)、資源、人才、技術(shù)優(yōu)勢(shì)，開發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)、試劑和裝備等，推動(dòng)中國(guó)特色的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，推動(dòng)我國(guó)干細(xì)胞與生物醫(yī)學(xué)技術(shù)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。

　　科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)，協(xié)同創(chuàng)新，建立科學(xué)、規(guī)范、安全的可持續(xù)發(fā)展體系。應(yīng)研究制定符合臨床治療應(yīng)用要求的生物細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，探索建立生物細(xì)胞集中制備與供應(yīng)模式，并建立相關(guān)的規(guī)范化工作體系、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)及質(zhì)量控制體系；研究制定適合我國(guó)國(guó)情的生物細(xì)胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用路徑，開展多中心合作，并重點(diǎn)圍繞與衰老相關(guān)的重大疾病建立生物細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化臨床前和臨床應(yīng)用評(píng)價(jià)體系，定期開展合作成員間工作監(jiān)督與資質(zhì)認(rèn)證，促進(jìn)行業(yè)自律；建立合作成員之間科研平臺(tái)、資源共享機(jī)制與技術(shù)合作準(zhǔn)則，鼓勵(lì)研究?jī)?nèi)容相似者開展合作，減少重復(fù)投入、降低研發(fā)成本、避免惡性競(jìng)爭(zhēng)；整合合作成員優(yōu)勢(shì)，形成共同責(zé)任主體，就行業(yè)共性技術(shù)和關(guān)鍵技術(shù)難題進(jìn)行協(xié)同攻關(guān)。

　　積極轉(zhuǎn)變政府職能，使政府充當(dāng)科學(xué)與產(chǎn)業(yè)發(fā)展的發(fā)動(dòng)機(jī)、穩(wěn)定器。政府應(yīng)著力破除體制機(jī)制障礙，最大限度激發(fā)科技作為第一生產(chǎn)力所蘊(yùn)藏的巨大潛能。應(yīng)搭建公共融資平臺(tái)，提供技術(shù)與資本結(jié)合的渠道，促進(jìn)生物細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展；積極組織前沿技術(shù)培訓(xùn)和資格認(rèn)證工作，加強(qiáng)人才培養(yǎng)，提高產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力；等等。

　　（作者為中國(guó)科學(xué)院生物物理研究所研究員）