對我國干細胞科學與產業發展的思考

　　在2014年度國家科學技術獎中，兩項干細胞研究成果——“哺乳動物多能性干細胞的建立與調控機制研究”和“成體干細胞救治放射損傷新技術的建立與應用”，分別榮獲國家自然科學獎二等獎和國家科學技術進步獎一等獎。這是我國的干細胞基礎研究與臨床應用研究首次同膺國家科技獎。這不僅再一次將人們的眼球聚焦到干細胞這一前沿科學和新興產業領域，更點燃了許久以來人們對干細胞治療的熱切期盼。隨著我國步入老齡化社會，與老齡化相關的重大、難以治愈的疾病如糖尿病、心血管疾病、癌癥和老年癡呆癥等發病率不斷攀升。以化學藥物和手術治療為支柱的傳統西醫學逐漸遭遇玻璃天花板，以干細胞技術為核心、被科學界譽為第三次醫學革命的再生醫學已是大勢所趨，具有超強分化、更新、再生和修復能力的干細胞被寄予厚望。那么，我國干細胞科學的整體水平如何？我國干細胞產業之路又在何方呢？

　　干細胞科學已成為生命科學最活躍的研究領域之一

　　人和其他所有生物一樣，都是由細胞構成的。人體從第一個細胞——受精卵開始慢慢發育、分裂，成幾何倍數增加，當達到一定的數量和條件時，便發育成一個完整的個體。人體出生后，細胞不停地進行新陳代謝，每天體內大約有10—50萬億個細胞被新陳代謝。這些死去的細胞由誰來補充？人體的絕大部分組織細胞因為高度分化往往會失去再分裂的能力，但是機體在生長發育過程中會保留一定數量的尚未分化、具有多向分化潛能和自我更新能力的原始細胞，這就是干細胞。機體保留這些干細胞的目的就是用于補充新陳代謝所死去的細胞，因此干細胞被譽為“源泉細胞”。

　　目前國際公認的干細胞定義，是指一類具有自我復制和分化為多種特定組織細胞能力的原始細胞。根據來源，干細胞可以分為胚胎干細胞、胎體干細胞和成體干細胞三大類。根據其分化功能，干細胞可以分為全能干細胞、亞全能干細胞、多能干細胞和專（單）能干細胞。近年來又出現了通過植入細胞因子的方法，把體細胞誘導成具有分化能力的多能干細胞。

　　干細胞科學就是一門探討有機生命體如何從單一細胞發展成為完整的個體，以及如何利用新生細胞代替受損、死亡的成體組織細胞的新興學科。這門學科在理論上專注于探討生命的本源和發育問題，在實踐中有望利用新生細胞為當前許多危害人類健康的難治性疾病提供有效的治療手段，因而已成為生命科學最活躍的研究領域之一。而再生醫學是指利用生物學及工程學的理論方法創造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機構和功能，從而恢復健康的一門交叉醫學學科，被譽為繼化學藥物、手術治療之后的第三次醫學革命，其技術核心正是具有超強分化、更新、再生和修復能力的干細胞。

　　在干細胞科學及轉化應用研究領域，我國的起步較早。近10年來，973計劃、863計劃、重大新藥創制專項、國家自然科學基金、中國科學院先導計劃等國家級的項目里均設置了干細胞與再生醫學方向，取得了一批標志性成果。目前，我國干細胞領域的論文數量排名國際第2位，一批研究機構進入了國際研究機構前20位，其中中國科學院排名國際研究機構的第4位；申請并獲得了一批國家專利和國際專利，專利數量已經排名國際第3位，國際專利授權排名第6位。

　　我國已經在干細胞科學領域建立了良好的基礎研究和轉化平臺，培養和引進了高水平的干細胞研究梯隊，初步具備國家層面的統籌協調和政策規范方面的保障，并依托這些基礎在一些干細胞領域取得世界領先的研究成果，為我國干細胞研究的進一步發展奠定了堅實的基礎。

　　干細胞產業正方興未艾

　　科學技術的發展無疑會帶動甚至誕生一個新興的產業。在各國科學家的共同努力下，干細胞研究逐漸從實驗室走向臨床、走向產業化，與我們的日常生活漸行漸近。

　　資本市場上，干細胞產業近年來一直受到國內外資本的追捧。專家預測，全球干細胞產業近兩年的潛在市場約800億美元，到2020年前后可高達4000億美元。在我國，干細胞產業同樣前景可期。有研究報告認為，我國干細胞產業已經形成了從上游存儲到下游臨床應用的完整產業鏈，預計未來5年干細胞產業收入將從目前的20億元增長到300億元，年均增長率達170%。

　　在政府支持、資本追捧以及巨大市場前景和高額商業利潤的多重推動下，干細胞產業化呈蓬勃發展之勢。到2013年，我國多個城市如哈爾濱、長春、天津、北京等都建立起干細胞產業化基地。大部分產業化基地的相關業務涵蓋“干細胞存儲、干細胞技術研發、干細胞應用研究以及干細胞臨床移植和治療”等業務，逐步形成具有中國特色的干細胞產業格局，即：上游：各類干細胞庫（臍血造血干細胞庫、間充質干細胞庫、免疫細胞庫等）；中游：各種干細胞擴增、培養技術及相關細胞制劑、產品等；下游：醫療、整形美容、健康服務機構（干細胞治療各種疾病、美容、抗衰老等）。其中，臍血庫是目前我國干細胞行業中最成熟也最重要的產業化項目，其全稱是“臍帶血造血干細胞庫”，以提取和保存臍帶血造血干細胞并為患者提供配型查詢服務。

　　我國在干細胞臨床轉化與應用方面具有一定的領先優勢，積累了大量的臨床經驗和案例。但由于缺乏大規模的循證醫學臨床研究，其有效性和安全性遭到質疑。同時，相關政策法規滯后、行業標準缺失，嚴重阻礙了整個干細胞產業的發展。

　　把干細胞科學及其產業化作為戰略必爭領域

　　干細胞不僅可以用于組織器官的修復和移植治療，還將促進基因治療、基因組與蛋白質組研究、系統生物學研究、發育生物學研究等。目前，干細胞研究及其轉化醫學已經成為各國政府、科研機構和企業界高度關注與大力投入的重要研究領域，成為代表國家科技實力的戰略必爭領域。有鑒于此，我國應整合中國科學院等單位的優勢力量，牽頭吸納有臨床背景和材料科學領域的專業人才加盟，與企業和醫療機構合作，組建“細胞治療國家隊”，促進我國干細胞科學和干細胞產業發展。具體要抓好以下三方面工作：

　　勇于創新，放眼全球，打造覆蓋全產業鏈的關鍵技術與信息化平臺。應立足北京、上海等技術密集、資源豐富的城市，面向全國、輻射全球，打造支撐技術研發與轉化應用的一站式生物醫學資源、技術和信息平臺，涵蓋“細胞資源庫、疾病組織樣本庫、實驗動物基地、生物大數據平臺、臨床應用基地”等全產業鏈；積極開展國際技術交流與合作，始終站在國際發展的最前沿。同時，還要立足自我，聚焦生物技術產業化的關鍵問題，憑借自身平臺、資源、人才、技術優勢，開發具有自主知識產權的核心技術、試劑和裝備等，推動中國特色的生物醫學技術臨床轉化與應用，推動我國干細胞與生物醫學技術產業化進程。

　　科學嚴謹，協同創新，建立科學、規范、安全的可持續發展體系。應研究制定符合臨床治療應用要求的生物細胞治療技術轉化質量標準，探索建立生物細胞集中制備與供應模式，并建立相關的規范化工作體系、技術標準及質量控制體系；研究制定適合我國國情的生物細胞技術臨床轉化與應用路徑，開展多中心合作，并重點圍繞與衰老相關的重大疾病建立生物細胞治療技術轉化臨床前和臨床應用評價體系，定期開展合作成員間工作監督與資質認證，促進行業自律；建立合作成員之間科研平臺、資源共享機制與技術合作準則，鼓勵研究內容相似者開展合作，減少重復投入、降低研發成本、避免惡性競爭；整合合作成員優勢，形成共同責任主體，就行業共性技術和關鍵技術難題進行協同攻關。

　　積極轉變政府職能，使政府充當科學與產業發展的發動機、穩定器。政府應著力破除體制機制障礙，最大限度激發科技作為第一生產力所蘊藏的巨大潛能。應搭建公共融資平臺，提供技術與資本結合的渠道，促進生物細胞治療產業健康快速發展；積極組織前沿技術培訓和資格認證工作，加強人才培養，提高產業競爭力；等等。

　　（作者為中國科學院生物物理研究所研究員）