轉化醫學平臺如何打造創新“閉環”？

上海張江，吉凱基因總部CAR慢病毒生產車間。

“這里由七個獨立功能分區組成，并配有一整套獨立的產品質量控制檢驗室。所有慢病毒CARs產品必須經過17項質量檢定，完全符合標準后才允許放行。”吉凱基因科技公司總經理余學軍告訴記者，這個投資數千萬元，占地1200平方米的GMP級CAR慢病毒生產基地是凱基因在轉化醫學領域的又一布局。

不久前，上海市科委公布了2016年度上海市科技小巨人工程擬立項名單，吉凱基因榜上有名。進軍“科技小巨人”，吉凱基因的“創新密碼”是什么？

“我們力圖以醫生為核心、研發為路徑、產業化跟進打造一個全新模式的轉化醫學平臺，以此滿足臨床上提出的所有轉化醫學需求，尤其是分子診斷、細胞免疫治療需求。”“一個完整閉環”的打造正是吉凱基因創始人及CEO曹躍瓊的答案。

深耕科研服務：技術與臨床互為“反哺”

“任何一種醫療技術，安全是前提，療效是最終目的。”長海醫院血液內科主任楊建民告訴記者，“我們和吉凱基因的合作，是從購買病毒開始逐漸深入的。吉凱基因在慢病毒載體構建領域有技術優勢，在CAR-T細胞的制備上也有一整套質量控制標準。”

專業的慢病毒和細胞制備GMP車間，可以確保臨床試驗中使用的CART細胞的安全性，這無疑是吉凱基因的一大“賣點”。

曹躍瓊告訴記者，經過15年發展，吉凱基因已經成為國內最大的疾病診療關鍵基因研究服務供應商，建立了國內最大的慢病毒文庫，包含幾乎覆蓋人類所有基因的近15萬個獨立克隆。此外，吉凱基因還建立和完善了高通量細胞學實驗平臺、生物信息平臺、高通量WB及免疫組化平臺、實驗動物平臺。 “這些技術和資源確保吉凱基因能夠持續為客戶提供優質、便捷、高效的科研服務，產生高質量科研項目及科學論文。”曹躍瓊說，反過來，與300多家三甲醫院腫瘤研究領域的2000多名臨床科學家保持長期緊密的合作關系，來自這些一線臨床專家的知識經驗、關注的問題和提供的反饋，對吉凱基因拓展新業務又具有重要價值。

“臨床醫生身處治療一線，他們最了解哪些治療是有效的。企業則是站在后方，為醫生們提供精準的診斷、治療以及產品研發等服務。”曹躍瓊說。

進軍轉化醫學：架一座從需求到商用的“橋”

在為醫生提供科研服務和解決方案的同時，吉凱基因緊跟國內外腫瘤研究和治療的進展，開始涉足轉化醫學領域，把臨床需求和研究發現迅速轉化為可標準化的產品和服務。

尤其在細胞治療、基因治療和基因檢測領域，吉凱基因逐步構筑了產業化路徑，并降低成本和風險，迅速打開了腫瘤醫療服務市場，成為基礎研究到臨床應用商業化的一扇“窗”。

“基于獨特的資源和積累，吉凱基因2013年9月成立全資子公司吉凱基因科技，開始布局以CAR-T為主的腫瘤免疫治療。”余學軍告訴記者。

為了能將CART細胞制備技術普及到醫療機構，簡化對制備人員的技術要求，吉凱基因還開發了一套CART細胞計算機輔助制備系統，只要對基本熟悉細胞制備流程的人員經簡單的技術培訓，即可勝任臨床CART細胞制備的要求。如今，吉凱基因正和長海醫院開展CD19-CART細胞治療難治復發白血病的臨床治療路徑的臨床研究，已經治療的14例患者都得到了不同程度的控制。

從科研服務到轉化醫學平臺，吉凱基因的創新之路從未停止過。自2002年開始創業，吉凱基因已經形成了一條以疾病基因研究服務、疾病早期基因診斷、疾病細胞免疫治療、干細胞治療和基因治療為一體的全產業鏈發展模式。其創立的醫生合作、科研服務、產業化支持相結合的發展模式也贏得了資本市場的認可，2015年吉凱基因完成B輪1億元人民幣融資，目前又正在洽談C輪融資。

未來，吉凱基因會繼續完善這個轉化醫學閉環，從根本上轉變基礎與臨床研究之間脫節的狀況，縮短研發周期，促進科研成果的轉化應用。(孫文祥 記者 王春)