近日，北京大學人民醫院黃曉軍教授團隊在國際臨床腫瘤頂級雜志《Lancet Oncology》(柳葉刀-腫瘤學)上發表研究成果，介紹了“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心隨機對照研究成果，證實“不輸液、不化療”治愈急性早幼粒細胞白血病(APL)，為非高危APL治療新時代提供最高級別循證醫學證據。

　　急性早幼粒細胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病，單純依賴化療患者復發率高，總體生存不足一半。維甲酸與砷劑聯合治療急性早幼粒細胞白血病是中國原創研究成果推廣全球的典范，根治率達到90%以上，其中非高危組占APL患者80%以上。

　　此前，黃曉軍課題組已在國際上首次通過前瞻臨床試驗證實口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發表于2013年國際腫瘤學頂級期刊《臨床腫瘤學》(Journal of Clinical Oncology)。在此基礎上, 黃曉軍研究組通過不要傳統的化療藥物、不輸液、緩解后不用再住院的創新性小樣本前瞻隊列，在非高危急性早幼粒細胞白血病患者中取得了良好的療效并以通信發表于2014年《新英格蘭醫學雜志》。

　　為進一步證實這種創新性治療方法的有效性，黃曉軍牽頭全國14個中心開展的多中心、非劣效、開放性、隨機對照的3期臨床試驗。試驗入組109例成年非高危組APL患者，2：1隨機至“口服組”(口服砷劑聯合全反式維甲酸)和“靜脈組”(靜脈砷劑聯合全反式維甲酸)進行誘導和鞏固治療。“口服組”2年無事件生存率97%，“靜脈組”為94%，證實了“口服組”療效并不劣于“靜脈組”;全口服藥物方案可以治愈非高危組急性早幼粒細胞白血病患者，無需常規化療。

　　上述成果在國際上為“不輸液、不化療、僅用兩個口服藥物治療急性早幼粒細胞白血病”提供了高水平的循證醫學證據，使急性早幼粒細胞白血病治療更為簡便、避免化療帶來的多種副作用，節省了患者住院日超過4個月，大大提高了病人的生活質量、同時減輕了患者醫療費用負擔。同時，該項研究使得我國APL的研究穩居國際第一方陣，成為推動該領域發展的關鍵力量。