日前，國家藥品監督管理局藥品審評中心發布《抗腫瘤創新藥上市申請安全性總結資料準備技術指導原則》，明確抗腫瘤藥的安全性數據來源、數據標準化和不良反應判定建議以及具體撰寫建議等一般通用要求。該指導原則自發布之日起實施。

指導原則提出，抗腫瘤創新藥的安全性數據主要來自申辦方已完成的全部臨床試驗，包括早期的健康受試者試驗（如有）、劑量遞增及擴展試驗、物質平衡試驗和特殊人群試驗等早期探索性試驗，以及針對目標適應癥開展的關鍵注冊試驗和其他適應癥的相關研究（如有）。對于療效特別突出的產品，可能在相對較少的早期研究結果基礎上就進入關鍵研究，遞交首次上市申請時，新藥安全性暴露量較少（如關鍵研究劑量下多次給藥暴露量累計不足300例）時，也可在獨立數據監查委員會保障不破盲情況下，納入雙盲設計的隨機對照試驗中已按方案設計揭盲并完成數據清理的病例數據，以及開放標簽試驗中已完成數據清理的病例數據。在納入正在開展的隨機對照試驗的數據前應與藥品審評中心溝通。

指導原則強調術語的標準化和不良反應的判定，在不良事件（AE）術語標準化和合并分組時，均應參照監管事務醫學詞典（MedDRA）等定義和標準。指導原則提出，申請人安全性匯總分析報告的撰寫過程中，應充分參考ICH相關指導原則的要求，同時提出以下建議：一是建議以系統器官分類為總體分類原則，再按每個分類的各個推薦術語發生率由高到低排序。二是建議列表呈現各人群AE和藥物不良反應發生率。三是建議呈現現有數據下多次給藥的總體劑量暴露特征。四是安全性匯總分析報告中建議呈現出研究藥物的總體不良反應特征。五是建議呈現由藥物結構或靶點特有的效應而導致的不良事件。對于抗腫瘤細胞免疫治療產品，還應呈現細胞在體內的藥代動力學和藥效學特征等。此外，還要呈現嚴重不良事件和死亡病例，還建議將產品的安全性特征，與同類藥（已上市同靶點藥物或結構相似的改良型新藥）對比分析，系統性總結和描述產品的安全性特征。（記者陳燕飛）