胰腺癌被稱為“癌中之王”，惡性程度極高，而胰腺神經內分泌腫瘤則是為數不多的可以治愈的胰腺腫瘤之一。今天，我們走進中國醫學科學院腫瘤醫院，聽那里的研究人員聊聊這類相對罕見的腫瘤。

“神經內分泌腫瘤是一類腫瘤的總稱，它是由生產激素的細胞出現變異惡化而產生的。它可以出現在胰腺，也可能在胃腸、肝膽或肺部發生。如果發生在胰腺，就叫胰腺神經內分泌腫瘤。”中國醫學科學院腫瘤醫院肝膽外科副主任、主任醫師趙宏教授介紹，胰腺神經內分泌腫瘤是一類惡性程度較低，但較難治愈的胰腺腫瘤。胰腺神經內分泌腫瘤的基因突變譜獲得解析后發現，其中MEN1是最高頻出現的突變基因，50%以上的胰腺神經內分泌腫瘤帶有MEN1突變。同時，有些人天生就攜帶MEN1突變，他們很可能得一種病，叫多發性內分泌腺腫瘤綜合征Ⅰ型，又稱Wermer綜合征。

“Wermer綜合征可能帶來位于垂體、甲狀旁腺、胰腺等多器官先后依次或同時發生腫瘤，這些內分泌器官的功能在人體中非常重要，無法全部切除。”中國醫學科學院腫瘤醫院胰胃外科副主任、主任醫師趙東兵教授介紹，到目前為止，還沒有很好的藥物能預防Wermer綜合征患者發生腫瘤，也沒有針對MEN1突變腫瘤的治療方案。

近年來，醫生和研究人員一直在努力尋求胰腺神經內分泌腫瘤相關診療的突破。由中國醫學科學院腫瘤醫院焦宇辰課題組、趙宏課題組及神經內分泌腫瘤多學科MDT專家協作組組成的研究團隊，就是這樣一支科研隊伍。神經內分泌腫瘤多學科MDT專家協作組是由中國醫學科學院腫瘤醫院于2010年組建，由外科、內科、病理科、影像科、介入科、腔鏡科、基礎實驗室和放療科等多學科專家組成。

中國醫學科學院腫瘤醫院細胞與分子生物學研究室主任焦宇辰研究員說，該研究團隊在《Cell Research》上發表文章，報道了通過協同致死篩選發現MEN1突變腫瘤治療靶點和治療方案的研究成果。該研究通過基于CRISPR-Cas9的功能基因組篩選發現了MEN1的協同致死基因二氫乳清酸脫氫酶。二氫乳清酸脫氫酶的抑制劑來氟米特是一種獲批多年的藥物，主要治療類風濕性關節炎。在動物模型上，來氟米特可以顯著抑制MEN1突變的腫瘤生長。同時，研究團隊已啟動使用來氟米特治療MEN1突變腫瘤的臨床試驗。動物模型還顯示，對天生就攜帶MEN1突變的小鼠，如果從6個月就開始使用來氟米特，可以使腫瘤發生率大幅降低，顯示來氟米特可能可以高效預防Wermer綜合征患者發生腫瘤。

自2012年起，中國醫學科學院腫瘤醫院便開展了神經內分泌腫瘤MDT討論，并與國內多所著名醫院進行學術交流及多學科討論。“我們將繼續進行相關研究，希望能為MEN1突變腫瘤的治療和Wermer綜合征的預防帶來更多新的思路。”中國醫學科學院腫瘤醫院腫瘤內科依荷芭麗遲教授說。