國產(chǎn)新藥的“制度瓶頸”怎么破？

最近回國與很多生物醫(yī)藥界的朋友進行了接觸，發(fā)現(xiàn)在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域，有一些需要盡快解決的問題，特別是亟須加強國家食品藥品監(jiān)督管理總局（簡稱食藥監(jiān)總局）的實際功能。

為解決目前生產(chǎn)國產(chǎn)新藥的“瓶頸”問題，我建議深化改革、全面加強食藥監(jiān)總局的實際功能。國家近年通過科技部、衛(wèi)計委以重大新藥創(chuàng)新專項等方式對基礎(chǔ)生物與臨床醫(yī)學(xué)領(lǐng)域投入了大量資金。其中一個主要的目標是扭轉(zhuǎn)目前我國在主要疾病治療上嚴重依賴進口藥物的現(xiàn)狀，逐步發(fā)展建立中國自己的民族醫(yī)藥工業(yè)，生產(chǎn)出具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新藥，完成我國邁向創(chuàng)新型國家重大戰(zhàn)略在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的要求。同時通過科技創(chuàng)新，逐步解決醫(yī)改中遇到的“吃進口藥，看病貴”的重大民生問題。

我對國家在新藥研發(fā)的“上游”加大投資深受鼓舞，但目前就整體情況看，自主研發(fā)新藥的形勢不容樂觀。一個主要原因是國家食品藥品監(jiān)督管理的作用和功能遠遠不能滿足和適應(yīng)當前的國家戰(zhàn)略需求。問題主要有三個方面：

首先，在審批和監(jiān)管新藥開發(fā)過程中必不可少的臨床試驗申請上，國家食品藥品監(jiān)督管理應(yīng)轉(zhuǎn)變目前的工作方式和政策，由行政審批改為“備案”的形式。

在西方國家，提出臨床試驗申請的制藥廠以及相關(guān)的科研、醫(yī)療機構(gòu)對其申請書的真實性、準確性負全部責(zé)任，藥監(jiān)局的職責(zé)是在申請書的基礎(chǔ)上備案，同時對該項目進行審核、批準、監(jiān)控。一旦出現(xiàn)問題，藥監(jiān)局可以根據(jù)實際情況勒令相關(guān)臨床試驗進行修改甚至停止。國內(nèi)食品藥品監(jiān)督管理目前的制度是由食藥監(jiān)總局項目審批人對臨床試驗申請的真實性、準確性負責(zé)，一方面過度降低了對提出申請相關(guān)單位的要求；另一方面因為食藥監(jiān)總局工作人員承擔(dān)了不必要的責(zé)任而極大減緩了審批的過程。在美國，提交到藥監(jiān)局的臨床試驗申請一般會在30天內(nèi)得到回復(fù)，而中國現(xiàn)在往往要等待一年或更久。這種藥物審批的低效率會使很多有希望的新藥開發(fā)錯失良機，或迫使制藥廠或科研單位轉(zhuǎn)到國外開發(fā)。為改變這一狀況，建議有關(guān)部門參照使用歐美國家施行多年、實踐證明有效的“備案”制度，即由申請者對臨床試驗負主要責(zé)任，徹底改變目前新藥開發(fā)過程中食藥監(jiān)總局審批成為“瓶頸”的現(xiàn)狀。

第二，國內(nèi)目前從事新藥審批和監(jiān)管的工作人員在數(shù)量和知識水平上都有很大的缺陷，這種狀況亟須改變。

作為對比，美國藥監(jiān)局有上萬名工作人員，其中一半以上擁有博士學(xué)位。而國內(nèi)只有數(shù)百人，其中很大一部分人知識陳舊，無法與現(xiàn)代生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化研究接軌。以干細胞治療為例，中國目前在這一領(lǐng)域的基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究在某些方面已經(jīng)達到國際一流水平，但如果沒有對應(yīng)和有效的監(jiān)管來保證我國科研、醫(yī)療人員以國際標準施行這一新型的治療手段，就難以得到國際認可，進而在專利申請等方面受到限制，我們在這一方面的優(yōu)勢就可能會很快喪失。為解決這一急迫問題，建議有關(guān)部門盡快優(yōu)先考慮大幅度增加國家食藥監(jiān)總局編制，招募目前急需的具有高等學(xué)歷的藥品和醫(yī)療器械評價、監(jiān)管專業(yè)人員。

同時，應(yīng)該參照歐美國家在審批新藥時的一貫作法，建立以“第三方”為主體的評價新體制。國家食藥監(jiān)總局可根據(jù)人類主要疾病類型，如腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)、代謝病和傳染病等，設(shè)置分類的專門委員會，其組成包括臨床專家、基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究人員、醫(yī)藥工業(yè)研發(fā)人員、政府監(jiān)督與市場管理人員，以及疾病患者代表等。經(jīng)過對具體新藥批準申請的評審，專家委員會投票表決將其建議提交食藥監(jiān)總局作為最終行政審批的科學(xué)依據(jù)。參加專家委員會的委員要有明確的法律責(zé)任和義務(wù)，實行定期輪換制，簽訂保密與避免利益沖突協(xié)議等，以保證評審過程的公正性。這些專家委員會一旦建立，可先協(xié)助食藥監(jiān)總局梳理目前積壓的上萬份申請，分門別類盡快處理，以解決當前的“瓶頸”問題。在新的管理機制下，應(yīng)當把新藥審批與已上市藥物修改劑型、擴大用途等申請的受理區(qū)分開來，因為對已上市藥物的審批監(jiān)管應(yīng)該高度簡化，包括由省一級食藥監(jiān)局直接受理此類申請。

第三，藥品和醫(yī)療器械評價和監(jiān)管與臨床應(yīng)用密切相關(guān)，所以發(fā)達國家和大部分發(fā)展中國家都將藥監(jiān)局放在衛(wèi)生部管轄之下。基于國內(nèi)的實際情況，建議成立專門辦公室，具體負責(zé)藥品和醫(yī)療器械評價審批和監(jiān)管的工作。

（作者系國務(wù)院僑辦海外專家咨詢委員會委員、科技部重大科學(xué)計劃專家組成員、美國杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心終身講席教授）