基因療法有望治療阿爾茨海默病

英國研究人員10日說，他們的小鼠實驗顯示，基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過，專家們強調，這一發現是否適用于人類尚需進一步研究。

這項研究成果發表在新一期美國《國家科學院學報》上。負責研究的英國倫敦帝國理工學院的瑪格達萊娜·薩斯特說，他們利用經過改造的慢病毒載體把一種叫PGC1－α的基因注射入小鼠大腦的記憶區域，這些小鼠剛開始出現阿爾茨海默病的早期癥狀。結果顯示，這種療法阻止了小鼠大腦中β－淀粉樣肽的積聚，后者被認為會導致腦細胞的死亡，與阿爾茨海默病發病緊密相關。

研究人員說，在利用基因療法治療4個月后，這些小鼠大腦中很少有阿爾茨海默病標志性的淀粉樣斑塊。在有關記憶力的任務測試中，這些經過治療的小鼠與健康小鼠表現得一樣出色。此外，它們的大腦記憶區也沒有發現腦細胞損失。

薩斯特在一份聲明中說：“盡管這些發現還處于非常早期的階段，但它們顯示，基因療法可能有治療阿爾茨海默病病人的潛力。”

薩斯特強調，尚有許多難關需要攻克，但“這個概念性驗證研究表明這種方式值得進一步探索”。

一些未參與研究的專家說，這項研究有很重要的科學價值，但小鼠不能等同于人，所以應謹慎解讀。比如，英國愛丁堡大學認知與神經系統中心臨時主任塔拉·斯皮爾斯－瓊斯說，這項研究只是基于一種疾病模型的很少一些小鼠。“這些結果還需要多種模型能夠重復，還要攻克許多難關，才能知道這種療法是否能用于人類患者”。（記者 林小春）