非分裂細胞基因編輯技術開發成功

由美國索爾克生物學研究所和日本理化學研究所組成的國際科研小組17日宣布，他們開發出一種新基因編輯技術，首次可對非分裂細胞（存在于眼、腦、胰腺或心臟）進行有效操作，這對于編輯成年活有機體的基因組來說具有革命性意義。團隊利用該技術部分恢復了眼盲嚙齒動物的視覺反應，有望為視網膜、心臟和神經系統疾病的基礎研究和治療開辟新途徑。

近年來，基因編輯技術飛速發展，已進入可以自由選擇和改變基因中堿基序列的時代。現有方法利用細胞分裂時“同源重組”的機制，在基因組任意地方插入有目的的遺傳基因，來修復受損DNA（脫氧核糖核酸），這對皮膚或腸道中的分裂細胞非常有效。但對于生理上不發生分裂的細胞，即活體內大部分細胞，該技術難以適用。

國際科研小組此次瞄準了一種被稱為NHEJ（非同源末端連接）的DNA修復細胞路徑，并將之與現有CRISPR-Cas9系統結合，成功地將新DNA插入到非分裂細胞的精確位點。這種適用于非分裂細胞的基因改造技術被命名為“HITI”，意為不需要同源序列的目標部位特異基因插入技術。

HITI技術在人的分裂培養細胞中，基因插入效率比目前方法高出10倍。對患有色素性視網膜炎的大鼠的實驗表明，這些實驗動物的視覺得到了部分恢復。今后利用HITI技術對動物腦神經直接進行基因修改，可了解具有復雜思考能力的腦功能以及相關腦部疾病機理，有助治療因神經、肌肉、視網膜等終末分化細胞（指干細胞進入終末分化后，形成的不再分裂的成熟細胞）異常導致的疑難病癥。（記者 馮衛東）